Een nieuw medicijn vertraagt de voortgang van multiple sclerose, inclusief een geavanceerde vorm van de degeneratieve zenuwziekte waarvoor er momenteel geen behandeling is volgens een paar nieuwe klinische onderzoeken. Eén MS-specialist noemde het intraveneuze geneesmiddel ocrelizumab een doorbraak.
Ocrelizumab verminderde de vooruitgang van MS-gerelateerde invaliditeit met 24 procent bij mensen met primaire progressieve MS vergeleken met naar een placebo, resultaten van een klinische proefneming.
Onderzoekers vergeleken ocrelizumab met een placebo of dummy-medicijn, omdat er geen goedgekeurde behandeling beschikbaar is voor primaire progressieve MS. Deze vorm treft ongeveer 15 procent van de MS-patiënten, zei Dr. Stephen Hauser, voorzitter van de neurologie aan de Universiteit van Californië, San Francisco.
"Het vertegenwoordigt nieuwe hoop voor mensen met progressieve MS," zei Hauser, die aan beide rapporten.
Ocrelizumab bleek ook superieur in de behandeling van mensen met relapsing multiple sclerose, de meest voorkomende vorm van MS, vergeleken met andere beschikbare geneesmiddelen, de andere klinische studie gevonden.
"De gegevens zijn echt behoorlijk dramatisch," Hauser zei. "Ze laten met MRI zien dat nieuwe ontstekingsgebieden in de hersenen met 95 procent zijn afgenomen in vergelijking met de huidige behandeling."
GERELATEERD: Hoe een specialist te vinden die multiple sclerose behandelt
Ocrelizumab, onder de merknaam Ocrevus, wacht op goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration. De FDA zou deze medicijn deze maand goedkeuren, maar heeft onlangs zijn beoordeling in maart uitgebreid.
"We zijn zeer hoopvol dat het medicijn beschikbaar zal zijn in het voorjaar", zei dr. Aaron Miller, medisch directeur van Mount Sinai's Corinne Goldsmith Dickinson Centrum voor Multiple Sclerose in New York City. "Ik verwacht dat het op grote schaal zal worden gebruikt." Hauser legde uit dat multiple sclerose optreedt wanneer het immuunsysteem de beschermende huls aanvallen die zenuwvezels bedekt, die is samengesteld uit een vetachtige stof genaamd myeline.
Ocrelizumab behandelt MS door uitputting de immuuncellen die antilichamen produceren om de myeline aan te vallen, zei Hauser. Aanvankelijk heeft multiple sclerose een ontsteking die opduikt wanneer het immuunsysteem de myeline actief aanvalt. In deze fase, die bekend staat als relapsing multiple sclerose, wisselen patiënten af tussen actieve MS-aanvallen gevolgd door perioden van remissie, merkt Hauser op.
Maar nadat de myelineschede is vernietigd, zullen sommige MS-patiënten zich in een langdurige degeneratieve fase vestigen, bekend als primaire progressieve multiple sclerose. In plaats van aanvallen van de ziekte te ondergaan, ervaren patiënten een langzame en progressieve verslechtering van hun motorische functie, meldde Hauser. Hoewel er geen remedie is voor welke vorm van MS, zijn er meerdere behandelingen beschikbaar voor terugval van MS om de symptomen te verlichten. De klinische studie met deze vorm van de stoornis vergeleek ocrelizumab met het medicijn interferon bèta-1a, dat momenteel een standaard-van-zorgmedicijn is. Ocrelizumab verminderde nieuwe ontsteking en produceerde ook tot 47 procent vermindering van terugvallen en een vermindering van 43 procent van de invaliditeit in vergelijking met interferon, meldde de klinische studie. Hauser diende als een wetenschappelijke stuurgroepstoel voor deze proef. Miller zei dat het medicijn ook zichzelf toonde als de eerste echte lichtpunt voor mensen met progressieve MS, waardoor de voortgang van de stoornis op een beperkte maar zinvolle manier werd vertraagd. "We hebben nog nooit adequate behandelingen voor primaire progressieve MS gehad. In dat opzicht is dit een doorbraak," zei Miller. "Uiteraard zou men graag hogere niveaus van grotere reductie willen zien, maar dit is zeker een zeer significante bevinding voor geschikte patiënten." Het medicijn werd ook zeer goed verdragen door patiënten, volgens Hauser en Miller. Ongeveer een derde van de patiënten leed aan een reactie op de infusie van het medicijn, maar andere medicijnen hielpen deze symptomen zonder langetermijneffecten te behandelen, Hauser zei. Slechts 1,3 procent van de patiënten ontwikkelde een ernstige infectie, vergeleken met 2,9 procent van degenen behandeld met interferon. Beide klinische onderzoeken werden gesponsord door de fabrikant van het geneesmiddel, F. Hoffmann-La Roche. De resultaten werden op 21 december gepubliceerd in het New England Journal of Medicine .
