Ik zal de eerste zijn die zegt dat de mensen bij de FDA een zware baan hebben. Het is hun verantwoordelijkheid om de openbare veiligheid te beschermen en zeker degenen onder ons die ziek zijn niet te onderwerpen aan medicijnen die valse hoop of een groot risico bieden. En als het erom gaat nieuwe geneesmiddelen ter goedkeuring te beoordelen, weet ik hoeveel ze het de eerste keer goed willen doen. Het laatste wat ze nodig hebben is dat ze een drug van de markt moeten halen nadat mensen gewond zijn geraakt, wat schade aan de geloofwaardigheid van de FDA voor het Congres heeft veroorzaakt. Ik krijg dat allemaal, en wat volgt is niet oneerbiedig geschreven. Maar mijn glimp van de andere dag in Washington, DC in het proces van het beschouwen van nieuwe geneesmiddelen tegen kanker, liet me voelen dat de FDA te conservatief opereerde als het gaat om mogelijk levensreddende of levensverlengende geneesmiddelen.
Het was ook duidelijk voor mij hun adviseurs (of tenminste een meerderheid van hen) waren niet zo goed geïnformeerd als wij patiënten zouden verwachten. Ze leken niet bekend met de nieuwe wetenschap die werd overwogen en met de behoeften van de gemeenschap die hiervan zouden profiteren. Dat was het geval toen de nieuwe medicijnapplicatie op Genasense voor CLL leek te zijn verdoemd door het oncologische geneesmiddelenadviescomité en het kankerleiderschap van de FDA. Mijn onmiddellijke reactie was dat er onrecht was gedaan. En de gezichten van verschillende van de beste superpecialisten van de natie bevestigden dat, toen de hoorzitting eindigde. Dus wat te doen? Was dit gewoon een verlies voor mensen zoals ik met CLL, of is er een grotere zorg die het moeilijk zou kunnen maken om alles behalve doorbraak voor kankergeneesmiddelen goed te keuren? Zijn zorgen van het congres over de veiligheid van drugs zo druk doende op de FDA dat de lat te hoog oploopt?
Ben ik helemaal nat?
Ik heb de VV van wetgevende zaken bij de Leukemia & Lymphoma Society (LLS) gebeld om er achter komen. Het antwoord was nee, helemaal niet. Volgens George Dahlman, terwijl ze geen specifieke medicatie aanmoedigen, voelen ze over het algemeen de FDA drugsadviescommissies en heeft de FDA zelf niet genoeg expertise als het gaat om het beoordelen van voorgestelde kankerbehandelingen die een additioneel behandelvoordeel zouden kunnen bieden. En ze maken zich zorgen dat medicijnfabrikanten geen nieuwe medicijnen zullen produceren, terwijl de overheid zo'n conservatieve en misschien ongeïnformeerde aanpak hanteert. Geneesmiddelenontwikkelingsdeskundigen waarmee ik heb gesproken (wetenschappers die geven om levens te redden) worden nu steeds meer ontmoedigd. Ik ben, als patiënt en als pleitbezorger van een patiënt, ook ontmoedigd.
Ik heb de LLS gevraagd me dit te vertellen en ons als patiënten te vertellen hoe onze stemmen kunnen helpen. Zijn er congresafgevaardigden en senatoren waarmee we moeten praten? Zou de leiding van de FDA naar ons luisteren?
Vanwege mijn zakelijke inspanningen zijn er een paar dingen die u moet weten. HealthTalk heeft in het verleden programma's voor CLL-behandeling gemaakt die werden gesponsord door onbeperkte beurzen van Genta, de ontwikkelaar van Genasense. Hoewel er geen huidige of geplande programma's zijn, zou u moeten weten dat de mogelijkheid van toekomstige programma's bestaat. Daarnaast heb ik nu een bedrijf genaamd Patient Power, dat een onbeperkte subsidie van Genta ontving om de reis van drie mensen (ikzelf, familielid van een CLL-patiënt en een andere CLL-patiënt) naar de openbare hoorzitting van vorige week te vergemakkelijken. Zowel bij HealthTalk als bij Patient Power heeft Genta geen aanleiding gegeven tot controle of invloed op wat we zeggen of schrijven.
Persoonlijk heb ik als CLL-patiënt niets te winnen bij de goedkeuring van Genasense. Op dit moment heb ik geen medicijnen nodig. Zeker, er zijn andere patiënten die het nodig hebben. Maar als je dat een minuutje opzij zet, hoe zit het dan met de volgende kankerdrughoorzitting? Zal het panel de problemen duidelijk begrijpen en deskundig zijn op het relevante gebied van kanker, en zal de FDA kankerbestrijding begrijpen? Als dat niet het geval is, is de behandeling die u op een dag nodig hebt (of misschien een senator of vertegenwoordiger van het congres nodig) niet beschikbaar omdat er nu koud water wordt geworpen over de ontwikkeling van geneesmiddelen? Ik maak me zorgen.
Nog iets anders: ik waardeerde het enorm dat ik de gelegenheid had om te getuigen tijdens de recente hoorzitting van de FDA-commissie. Ze luisterden respectvol en het was een heel open hoorzitting. Maar er was een deel van het proces dat ongepast leek achter gesloten deuren. Toen de hoorzitting afliep, heb ik een FDA-functionaris ondervraagd over wie ze aanspraken op CLL-expertise. Ze zei dat ze telefoongesprekken voerden met CLL-consultants, maar dat ze onder geheimhoudingsovereenkomsten zaten en verboden om te onthullen wie ze waren of hoe de FDA werd geadviseerd. Ze zei dat ik toestemming nodig had van het bedrijf dat medicijnen aanvroeg om meer informatie te krijgen. Ik heb het bedrijf gecontroleerd en ze zeiden dat ik toestemming heb.
Dus nu ga ik terug naar de FDA om meer over het proces te leren en het met je te delen. Ik probeer alleen te leren of het proces is verbroken en onze hoop op nieuwe geneesmiddelen is in gevaar. Blijf op de hoogte en laat me weten wat je ervan vindt.
-Andrew
Update:
We beginnen hier echt iets. Mensen van over de hele wereld (letterlijk) hebben me te pakken gekregen over dit onderwerp. Laten we doorgaan en echt uitkomen. Vertel anderen om hier te komen en moedig hen aan om een reactie achter te laten, de grote honden kijken ernaar en lezen ze! Ga naar digg.com en in de rechterbovenhoek van de hoek vindt u een zoekfunctie, typt u in CLL en het moet u mijn artikel laten zien met de titel "Ontbreekt de FDA experts voor goedkeuring van geneesmiddelen?" Klik eenvoudig op de knop met de tekst 'digg it'. Hoe meer mensen op de blog stemmen, hoe meer mensen het zullen lezen!
