donderdag 20 december, 2012 (HealthDay News) - Een Amerikaanse adviescommissie voor de voedsel- en geneesmiddelenadministratie komt donderdag bijeen om goedkeuring te overwegen voor het eerste medicijn voor de behandeling van chronisch vermoeidheidssyndroom.
De experts bespreken de risico's en voordelen verbonden aan de intraveneuze drug rintatolimod (voorgestelde merknaam Ampligen). De maker van het medicijn Hemispherx Biopharma uit Philadelphia slaagde er in 2009 niet in om de FDA's OK te halen vanwege bezorgdheid over de studiemethodologie. Experts zeiden dat ze een behandeling voor chronische vermoeidheid zouden verwelkomen, een invaliderende aandoening die maar liefst 4 miljoen Amerikanen treft, meestal vrouwen. Er is geen remedie, maar het medicijn lijkt de symptomen voor sommige patiënten te verminderen.
"Het lijkt op zijn minst een deel van de patiënten significant te helpen." Voor anderen is er geen significante respons ", zegt K. Kimberly McCleary , president van de Association of America voor chronisch vermoeidheid en immuun disfunctioneel syndroom.
"Dit medicijn is sinds het einde van de jaren tachtig bestudeerd in chronisch vermoeidheidssyndroom, dus het is al een tijdje rond," voegde McCleary eraan toe.
Dr. Nancy Klimas, hoogleraar geneeskunde aan het Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine in Fort Lauderdale, Florida, die deel uitmaakt van een doorlopend onderzoek naar het medicijn, zei dat sommige van haar patiënten baat hebben gehad bij het medicijn. Nu moet er een manier zijn om te identificeren welke patiënten goed zullen presteren op het medicijn, voegde ze eraan toe.
Het chronisch vermoeidheidssyndroom is weinig begrepen en de goedkeuring van Ampligen zou patiënten een zekere positie bij hun verzekeraars geven, zei Klimas. Zelfs een enkele goedgekeurde therapie, zelfs als die er één was die ik niet wilde gebruiken, zou heel nuttig zijn als ik ruzie maak met verzekeringsmaatschappijen om de aandoening te legitimeren en dat het ernstig genoeg is om een interventie te vereisen, "zei Klimas.
Volgens het geneesmiddelenbedrijf is Ampligen een nieuw type medicijn dat een nucleïnezuurverbinding wordt genoemd en dat speciaal gemaakt RNA gebruikt om verschillende ziekten te bestrijden. Hemispherx gelooft dat het medicijn naast het chronisch vermoeidheidssyndroom de potentie heeft om HIV, nierkanker en melanoom te bestrijden. Het medicijn zou werken door de immuun- en antivirale functies in zieke cellen te moduleren. Eén nadeel van de behandeling is dat het twee keer per week moet worden geïnfundeerd, zei Klimas. Het is ook erg duur, zei ze.
De maker van het medicijn kon de verkoopkosten niet schatten, maar zei dat de productiekosten ongeveer $ 1.000 per maand per patiënt waren.
De FDA ontkende goedkeuring voor Ampligen in november 2009 omdat van bezorgdheid over de manier waarop twee studies werden uitgevoerd - te weinig patiënten, een protocolverandering en een vroegtijdig einde aan één studie. Deze keer zal de FDA een nieuwe analyse van één in 2009 ingediend proefresultaat beoordelen, maar geen nieuwe studie.
Het is mogelijk dat een gebrek aan ondersteunende gegevens de goedkeuring opnieuw zou kunnen blokkeren. "Meerdere gedragsproblemen met de proef suggereren dat de resultaten met voorzichtigheid moeten worden geïnterpreteerd", zei het agentschap in een brief aan de commissie. "De bevestigende proef kon de resultaten van de eerste proef niet nabootsen. In september hield de FDA een teleconferentie met mensen met chronisch vermoeidheidssyndroom die de drug hadden gebruikt. Deze anekdotische rapporten waren grotendeels positief. Welk gewicht, indien aanwezig, deze patiëntervaringen zullen hebben op de goedkeuring van het medicijn is niet bekend. Sommige deskundigen denken dat chronisch vermoeidheidssyndroom een virus is; anderen geloven dat het een bacterie is. Het kan beginnen na een ziekte waarvan de patiënt niet helemaal herstelt, of de symptomen kunnen bijna van de ene op de andere dag verschijnen, zei McCleary.
Symptomen omvatten vaak griepachtige zwakte. De enige rode draad is het onvermogen om bijna alles te doen zonder volledig uitgeput te raken, aldus McCleary. Zelfs eenvoudige taken zoals het lezen van een tijdschrift kunnen een cascade van symptomen veroorzaken die dagen of weken aanhoudt, zei ze.
"Het is een verpletterende uitputting," zei McCleary. "Er is pijn in de spieren en gewrichten die van het ene lichaamsdeel naar het andere kunnen bewegen, keelpijn, hoofdpijn als migraine en moeite met inslapen of doorslapen." Er zijn ook mentale symptomen, waaronder moeite met het verwerken van informatie en een "groot probleem" met kortetermijngeheugen, merkte McCleary op.
Het besluit van de FDA wordt begin volgend jaar verwacht. Het bureau is niet verplicht om de aanbevelingen van zijn adviespanels op te volgen, maar meestal wel.
