"Voor vrouwen, dit is wanneer ze beslissingen nemen over loopbaanpaden, huwelijk en zwanger worden, "zegt Tim Coetzee, PhD, hoofdonderzoeker van de National Multiple Sclerosis Society.
Een progressieve ontstekingsziekte, MS vernietigt een vettig membraan genaamd myeline, dat beschermt zenuwvezels in het centrale zenuwstelsel, of hersenen en ruggenmerg. Zodra de myelineschede is vernietigd, worden de boodschappen van de zenuwen onderbroken, wat resulteert in symptomen variërend van gevoelloosheid tot verlies van gezichtsvermogen tot verlamming. "De onvoorspelbaarheid van MS - het kenmerk ervan - kan vele uitdagingen bieden om verder te gaan met hun leven, niet de minste daarvan is de mogelijkheid om de beperkingen te vergroten, "zegt hij.
Sommigen zullen bijvoorbeeld hun bekwaamheid om voor een kind te zorgen of een baan te houden moeten heroverwegen.
De ziekte treft 2-3 keer evenveel vrouwen als mannen, en 400.000 mensen in de Verenigde Staten, volgens de National Multiple Sclerosis Society.
Onderzoekers weten niet zeker waarom vrouwen meer vatbaar zijn voor MS. Sommigen speculeren dat genetica en vrouwelijke hormonen een rol kunnen spelen, zegt neuroloog Robert Glanzman, MD, wereldleider op het gebied van ontwikkeling voor ocrelizumab voor Pharma Development bij Hoffmann-La Roche in Nutley, NJ. Toch blijft onderzoek de controle terugbrengen in de handen van patiënten.
"Onderzoek heeft vroegere en snellere diagnose mogelijk gemaakt," zegt Coetzee. "Dit biedt mogelijkheden voor eerdere behandeling met ziektemodificerende therapieën, de beste manier om toekomstige ziekteactiviteit af te weren."
"Het heeft ook geleid tot behandelingen voor specifieke symptomen, zoals het vermogen om vermoeidheid te bestrijden of het lopen te verbeteren, "Hij zegt.
" Vóór de [FDA] goedkeuring van de eerste van de ziektemodificerende therapieën - interferon beta-1b in 1993 - [hadden artsen] geen opties om de ziekte te wijzigen en te vertragen, "zegt Coetzee. Resultaten van een cruciale fase III-studie van het geneesmiddel in primaire progressieve multiple sclerose (PPMS) toonden aan dat ocrelizumab de progressie van klinische invaliditeit significant verminderde, w Met het effect dat minstens 12 weken aanhoudt, gaat het verder. In MS , zowel de zenuwvezels als de cellen die myeline aanmaken zijn beschadigd, maar er zijn altijd onrijpe oligodendrocytcellen die theoretisch volwassen kunnen worden en myeline kunnen helpen herstellen. Dat is precies gebeurd toen knaagdieren met het medicijn werden geïnjecteerd. Potentiële valkuilen: Sommige patiënten hadden tijdelijke, verhoogde leverenzymspiegels, die ontstekingen in of schade aan levercellen kunnen signaleren. Beschikbaarheid: "De FDA heeft daclizumab (Zinbryta) in mei 2016 goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met relapsing vormen van MS. Gezondheid van vrouwen: hoeveel weet u?
"Nu zijn we in staat om [disease modifying] -therapieën te ontwikkelen die zich richten op bepaalde delen van het immuunsysteem," zegt hij. "We zien over de hele linie uitbreiding van behandelingsstrategieën, wat echt goed nieuws is."
Hier leggen neurologen en onderzoekers die nieuwe behandelingen ontwikkelen de meest opwindende MS-medicijnen die beschikbaar zijn en aan de horizon.
Multiple sclerose uit behandeling # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab is een genetisch gemanipuleerd antilichaam dat B-cellen vernietigt, een soort immuuncel die het immuunsysteem drijft om de hersenen en het ruggenmerg aan te vallen, zegt Dr. Glanzman.
Waarom de opwinding?
Het injecteerbare antilichaamgeneesmiddel is het eerste product dat positieve studieresultaten vertoont in zowel de progressieve vorm van de ziekte als vaker voorkomende relapsing-vormen, die volgens analisten maak het een aantrekkelijke behandeling voor artsen, rapporteert Reuters.
Potentiële valkuilen:
"We maken ons zorgen over elk medicijn dat het immuunsysteem [verandert], dat het lichaam beschermt tegen infectie en kanker," zegt Dr. Glanzman .
Maar de incidentie van bijwerkingen geassocieerd met ocrelizumab, inclusief ernstige infecties, was ook vergelijkbaar met placebo, volgens Reuters. Als geneesmiddel op basis van antilichamen is het waarschijnlijk duur. Maar Roche, de medicijnman, heeft geen prijsramingen gegeven, zo meldt het persbureau.
Beschikbaarheid:
In februari 2016 kreeg ocrelizumab (Ocrevus) door de FDA de "Doorbraaktherapie-aanduiding" voor de behandeling van primaire-progressieve MS, volgens Roche. Een definitieve FDA beslissing over de goedkeuring wordt verwacht aan het einde van het jaar. Multiple sclerose behandeling # 2: Stamceltherapie
De behandeling helpt de myelineschede te regenereren met synthetische chemicaliën die een molecuul "retinoïde" "aanzetten". acidreceptorgamma in volwassen hersenstamcellen, zegt Jeffrey K. Huang, PhD, een hoofdonderzoeker van het medicijn in het MS Society Cambridge Center for Myelin Repair, University of Cambridge, Engeland.
Deze moleculen helpen de volwassen stamcellen transformeren in myelineproducerende cellen die "oligodendrocyten" worden genoemd.
"Om myeline te laten regenereren in MS, moeten er voldoende oligodendrocyten beschikbaar zijn in het [beschadigde] gebied," zegt Huang. Waarom de opwinding?
"Dit was met name het geval opwindend omdat het een mogelijk medicijndoelwit voor regeneratieve therapie bij MS en een mogelijk nieuwe toepassing voor bekende geneesmiddelen [de RXR-geneesmiddelen] bij myelineherstel aantoont, "zegt Huang.
Potentiële valkuilen:" RXR-geneesmiddelen zijn niet getest bij MS-patiënten , dus het is onduidelijk wat de bijwerkingen kunnen zijn of in welke fase van de ziekte RXR-geneesmiddelen het meest effectief zouden zijn, "zegt hij.
Beschikbaarheid
: RXR-geneesmiddelen, zoals bexaroteen, bevinden zich in klinische onderzoeken voor andere ziekten , zoals bepaalde kankers, zegt Huang. Bexarotene werd bijvoorbeeld in 1 goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van T-cellymfoom. Er zijn meer studies nodig voordat ze kunnen worden overwogen voor MS.
Multiple sclerose behandeling # 3: Teriflunomide
Een orale medicatie, teriflunomide, verandert de reacties van immune T-cellen, die de hersenen en het ruggenmerg bij MS beschadigen. Het medicijn vermindert ontstekingen en de aanvallen van de cellen op de hersenen, zegt Coetzee.
Waarom opwinding?
In de eerste fase 3-studie verminderde teriflunomide de terugvalpercentages met maar liefst 31,5% en verminderde het aantal laesies, of littekens, waarbij immuuncellen de myeline-omhulsel in de hersenen hebben aangevallen. Het vermindert ook de progressie van MS-patiënten naar invaliditeit met bijna 30%.
"Dat zijn indrukwekkende resultaten", zegt Coetzee. "Het is anders omdat het een medicijn is voor oraal gebruik en zich richt op een ander deel van het immuunsysteem dan andere geneesmiddelen."
Hij voorziet een tijd waarin artsen een combinatie van medicijnen kunnen gebruiken die elk een ander deel van het immuunsysteem aanvallen.
Het kan leverschade veroorzaken, zegt Coetzee. Het medicijn lijkt de leverenzymen te verhogen, wat het gevolg kan zijn van beschadigde cellen of ontstekingen, volgens de Mayo Clinic. Volgens de National Institutes of Health waren de leverproblemen het meest uitgesproken bij patiënten die al een leveraandoening hadden of andere geneesmiddelen gebruikten die schadelijk waren voor het orgel. Ook "als je moet overschakelen naar een ander medicijn, moet je een het is redelijk lang voordat teriflunomide uit uw systeem spoelt. "Onderzoekers weten nog niet precies hoeveel tijd.
Beschikbaarheid: De door de FDA goedgekeurde teriflunomide in september 2012.
Multiple sclerosebehandeling # 4: Laquinimod
Laquinimod, een eenmaal daags oraal medicijn, is een klein, synthetisch molecuul dat cytokines verlaagt, moleculen afgescheiden door immuuncellen die ontstekingen veroorzaken en andere immuuncellen aantrekken om de hersenen aan te vallen, legt Coetzee uit.
Waarom de opwinding?
"Het vermindert de productie van cytokines en vermindert ontstekingsactiviteit," zegt hij. In een van de twee fase 3-onderzoeken ontdekten onderzoekers dat het de terugvalpercentages met 23% verminderde, de invaliditeit met 36%, en hersenatrofie, of het verlies van zenuwcellen, door 33,8%.
Ook is het gemakkelijker om een pil te laten knappen voor MS-patiënten dan het injecteren of infunderen van medicijnen.
"Hoewel patiënten zichzelf injecties kunnen geven of een geliefde geven, geven de meesten er de voorkeur aan om niet met het ongemak en ongemak om te gaan," Coetzee zegt. "Voor maandelijkse infusies moet je naar een infuussite of een dokterspraktijk gaan en een paar uur buiten de werkdag doorbrengen." Orale opties zijn belangrijk omdat ze handig zijn en kunnen de therapietrouw verbeteren, zegt hij. Potentiële valkuilen:
Beschikbaarheid: Begin 2014 hebben Europese regelgevers geadviseerd dat laquinimod niet wordt goedgekeurd voor marketing in Europa vanwege de veiligheidsrisico's van het geneesmiddel. Toch blijft de fabrikant zich inzetten voor de ontwikkeling van laquinimod om MS te behandelen en hoopt hij in 2018 de goedkeuring van de FDA te verkrijgen.
Multiple sclerose behandeling # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, een krachtig antilichaam vernietigt T- en B-lymfocyten immuuncellen, die schade aanrichten de hersenen en het ruggenmerg bij MS-patiënten, zegt Aaron Miller, MD, medisch directeur van het Corinne Goldsmith Dickinson Centrum voor Multiple Sclerose op de Mount Sinai School of Medicine in New York City.
Waarom de opwinding?
In een 2008 Fase 2 studie, mensen met MS hadden een 74% reductie in het risico van terugval en 71% vermindering van het risico op invaliditeit in vergelijking met interferon beta 1-a, een door de FDA goedgekeurd medicijn.
"Het is ook het enige medicijn voor MS die jaarlijks is, "zegt Dr. Miller. "Het wordt dagelijks intraveneus toegediend gedurende vijf dagen, waarna de patiënt gedurende een jaar geen behandeling meer heeft." Het tweede jaar heeft de patiënt slechts drie dagen behandeling.
Potentiële valkuilen:
Ongeveer 3% van de MS-patiënten in de fase 3-studie ontwikkelden immuunthrombocytopenische purpura (ITP), een potentieel ernstige ziekte die het aantal bloedplaatjes dat nodig is voor stolling verlaagt. Ongeveer 20% van de patiënten ontwikkelde schildklierproblemen, zoals een trage of overactieve schildklier.
"Die bijwerkingen zijn beheersbaar door een arts," zegt Coetzee. Sommige MS-patiënten hadden ook een allergie-achtige reactie op de infusie, zegt hij. Onderzoekers proberen te bepalen wie mogelijk kwetsbaar is. Ook omdat alemtuzumab het immuunsysteem verandert, opent het patiënten voor infectie.
De FDA keurde alemtuzumab in november 2014 goed voor de behandeling van terugkomende vormen van MS. Het medicijn wordt toegediend als intraveneuze infusie - gedurende 5 opeenvolgende dagen in het begin en gedurende 3 opeenvolgende dagen een jaar later, rapporteert de FDA.
Multiple sclerose behandeling # 6: Daclizumab "Daclizumab antilichaam lijkt te werken door het aantal immuuncellen, natuurlijke killercellen genaamd, "zegt Dr. Miller.
Door hun expansie worden T-cellen aangetast, die een ontstekingsreactie veroorzaken bij MS-patiënten.
Waarom opwinding?
In de fase 2-studie, daclizumab verlaagt de terugvalpercentage met 54%, het aantal laesies gedetecteerd door magnetische resonantie beeldvorming (MRI) met 69% en het risico op invaliditeit met 57% op de laagste dosis. Het is ook handig: "Het wordt gegeven door injecties die patiënten kunnen [zichzelf] doen, één injectie per maand, "zegt Dr. Miller.
Dat is een hele verbetering: de meeste injecteerbare MS-medicijnen moeten nu drie of meer keer per week worden gegeven.
Potentiële valkuilen:
Zoals met alle medicijnen die het immuunsysteem veranderen, maken onderzoekers zich zorgen over het risico van infecties, zegt Coetzee.
Beschikbaarheid:
geen vervanging voor een goede gezondheid, en als het weg is, is het vaak voorgoed weg. Laat het je niet passeren. Test je smarts met deze vrouwenquiz.
