De ziekte veroorzaakt ontsteking, irritatie, zwelling en zweren op de bekleding van de dikke darm. Symptomen zijn onder meer diarree met bloed of pus en abdominaal ongemak, volgens CCF.
"Er is nog steeds een aanzienlijke onvervulde behoefte aan nieuwe behandelingen voor patiënten met colitis ulcerosa," zei hoofdonderzoeker Dr. William Sandborn. Hij is professor in de geneeskunde en hoofd van de afdeling gastro-enterologie aan de Universiteit van Californië, San Diego. "Behandeling met oraal tofacitinib is mogelijk een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met matige tot ernstige colitis ulcerosa, in afwachting van beoordeling door de [Amerikaanse Food and Drug Administration]," zei Sandborn. Het onderzoek werd gefinancierd door Pfizer, Inc., de maker van Xeljanz. Sandborn zei dat hij onderzoeksubsidies van het bedrijf heeft ontvangen en als adviseur voor Pfizer heeft gediend. Of Xeljanz als eerste behandeling moet worden gebruikt, is nog steeds niet duidelijk, zei dr. Arun Swaminath, directeur van het inflammatory bowel disease-programma bij Lenox Hill Hospital in New York City. GERELATEERD: Alles in de familie: is colitis ulcerosa genetisch? Omdat Xeljanz als een pil komt, kan het een voordeel voor patiënten hebben, zei Swaminath. Maar tot nu toe is het alleen geprobeerd met patiënten die niet op andere behandelingen hebben gereageerd, zei hij. "Hoe het in de echte wereld wordt gebruikt, kan anders zijn dan hoe het in deze studies werd gebruikt," zei Swaminath. "Ik ben niet uit op een ledemaat en zeg dat dit de eerste keuze zou moeten zijn, omdat we niet genoeg gegevens hebben om te zeggen dat het zo moet worden gepositioneerd." De onderzoekers hebben willekeurig meer dan 1.700 mensen met ulceratie toegewezen colitis tot één van de drie fase 3-onderzoeken.
De eerste twee onderzoeken hadden betrekking op meer dan 1100 patiënten met matige tot ernstige colitis ulcerosa die gefaald hadden met conventionele behandeling of behandeling met nieuwere "tumornecrosefactorantagonist" geneesmiddelen, zoals Remicade ( infliximab). Zij kregen Xeljanz of een placebo tweemaal daags gedurende acht weken. In het derde onderzoek werden bijna 600 patiënten die op Xeljanz reageerden toegewezen aan een onderhoudsdosis (één groep met 5 mg [mg] en een andere groep met 10 mg) van het geneesmiddel of placebo gedurende een jaar. In het eerste onderzoek ervoer bijna 19 procent van de Xeljanz-patiënten een vermindering van hun toestand in acht weken. Dat in vergelijking met slechts 8 procent van de patiënten die placebo kregen. In het tweede onderzoek had bijna 17 procent van de patiënten die Xeljanz innamen een remissie, vergeleken met bijna 4 procent van degenen die placebo kregen, vonden de onderzoekers. trial, meer dan 34 procent van de patiënten die 5 mg Xeljanz gebruikten, kreeg na één jaar remissie van de ziekte. Veertig procent van degenen die een dosis van 10 mg van het medicijn namen, kreeg op een jaar remissie. Slechts 11 procent van de patiënten met placebo zag een remissie. In alle onderzoeken leden echter meer patiënten die Xeljanz innamen aan infecties, zoals gordelroos dan degenen die placebo kregen. Daarnaast hebben vijf patiënten het nemen van Xeljanz ontwikkelde niet-melanoma huidkanker, vergeleken met één patiënt die placebo kreeg. Vijf patiënten die het medicijn gebruikten, hadden hartproblemen in vergelijking met niemand op de placebo. Ook vergeleken met placebo was Xeljanz geassocieerd met een verhoging van het cholesterolgehalte. Het rapport werd op 4 mei gepubliceerd in het New England Journal of Medicine . Dr. Sonia Friedman is universitair hoofddocent Geneeskunde aan de Harvard Medical School. Ze is ook de auteur van een redactioneel commentaar bij de studie. "Tofacitinib is een veelbelovende nieuwe klasse van medische therapie die werkzaam is in colitis ulcerosa. Het is een oraal, kleinmoleculair geneesmiddel dat verschilt van de huidige biologische therapieën, zoals infliximab [Remicade], adalimumab [Humira], golimumab [Simponi] en vedolizumab [Entyvio], "zei Friedman. Een voordeel van Xeljanz is dat het een pil is. Andere biologische geneesmiddelen worden toegediend via infusie of injectie. Bovendien kunnen patiënten geen antilichamen tegen Xeljanz ontwikkelen zoals ze kunnen met andere biologische geneesmiddelen, aldus Friedman. "Tofacitinib kan in de toekomst worden gebruikt als rescue-therapie tegen het falen van biologische geneesmiddelen," zei ze. "Alleen toekomstige studies zullen bepalen of het kan worden gebruikt als initiële therapie voor colitis ulcerosa en welke patiënten het het meest zou helpen."
