Inhoudsopgave:
MAANDAG 10 DECEMBER 2012 - Een jaar geleden leek het alsof Emily Whitehead, een slimme en levendige Philadelphia 7-jarige- oud, werd geconfronteerd met een dreigende dood. Gedurende enige tijd vocht het jonge meisje tegen acute lymfoblastische leukemie, een agressieve vorm van de ziekte die gewoonlijk wordt behandeld met chemotherapie en andere geneesmiddelen op de lange termijn. Hoewel ze aanvankelijk reageerde op standaardbehandelingen voor haar leukemie, herviel Emily voortdurend opnieuw, eerst in oktober 2011 en vervolgens opnieuw, in februari 2012.
"Er is ons verteld dat we tot 48 uur hadden besloten om een beslissing te nemen, of dat ze kon beginnen met orgaanfalen hebben, "zei Tom Whitehead, Emily's vader in een video gefilmd door Kinderziekenhuis van Philadelphia.
Dus met een sprankje hoop keken de ouders van Emily naar Children's voor wat hun doktoren zeggen is een baanbrekende behandeling van leukemie met behulp van een biochemie. gemanipuleerde versie van de T-cellen van de patiënt die op maat zijn ontworpen om zich snel in de patiënt te vermenigvuldigen en leukemie te vernietigen. "We hebben haar beenmerg gecontroleerd op de mogelijkheid van ziekte op twee punten", zei Dr. Grupp. "We hebben haar drie maanden en nu zes maanden na de behandeling gecontroleerd.Ze heeft helemaal geen ziekte." De behandeling die Emily kreeg, bekend als CTL019 of CART19, is ontwikkeld voor vergevorderde leukemie die niet reageert op standaardbehandelingen. Terwijl een grote meerderheid van de kinderen met leukemie reageert op chemotherapie, is Emily een van de kleine fractie die geen blijvende resultaten ziet, en bij wie B-cellen langs chemotherapiebehandelingen glippen. Volgens het National Cancer Institute, een afdeling van de National Institutes of Health, acute lymfoblastische leukemie is de meest voorkomende vorm van kanker bij kinderen, wat 23 procent van de diagnoses van kanker bij jongeren jonger dan 15 is. In de Verenigde Staten worden ongeveer 30 tot 40 mensen per miljoen gediagnosticeerd met elk type leukemie. jaar. Echte hoop voor pediatrische kankerpatiënten? Sommige deskundigen blijven sceptisch over de belofte van de behandeling die Emily ontving. John Letterio, MD, pediatrische oncoloog van de Rainbow Baby's & kinderziekenhuis van University Hospital in Cleveland, zegt dat hij niet zeker weet of de behandeling even succesvol zal zijn bij elke patiënt. "Maar om al vroeg in de ontwikkeling complete antwoorden bij verschillende patiënten te zien, is zeer, veelbelovend. Het suggereert dat de toepassing hiervan aanzienlijk zal zijn, en zeker voor veel patiënten zal het een optie zijn om te genezen waar er geen ander is." De onderzoekers die met Grupp werken, zeiden dat deze T-celbehandeling al enige tijd in ontwikkeling is. In een vroeg klinisch onderzoek, uitgevoerd in augustus 2011, bleek de behandeling effectief te zijn bij 9 van de 12 volwassenen met chronische lymfatische leukemie of CLL. "Sinds die tijd was ze geweldig, ze was gelukkig en gezond en keerde in de herfst terug naar school", zei Emily's moeder, Kari Whitehead in de video. "CART19 was echt de enige optie die overbleef voor Emily, en hoewel we niet zeker wisten hoe het zou werken, omdat ze het eerste kind was, hadden we nog steeds het gevoel dat ze haar bij de proef inschreef - zelfs als het niet werkte - het zou hen een beetje meer informatie geven, en daaruit zouden zij hopelijk iets leren en in staat zijn om andere kinderen te helpen. "
Maar er zijn ernstige nadelen. Kort na het ontvangen van haar T-cellen werd Emily ernstig ziek. De T-cellen over-geactiveerd Emily's immuunsysteem, en het kind werd verzonden naar de intensive care. Grupp heeft twee medicijnen voorgeschreven die helpen bij het richten van de immuunrespons, die de toxische effecten van de T-celbehandeling probeerde tegen te gaan, en nu heeft Emily een volledig herstel.
