Vroege resultaten van internationale stamcelproef voor RRMS: verminderde recidieven, minder beperkingen |

De interesse in stamceltransplantaties is hoog onder MS-patiënten en onderzoekers. Getty Images

23 maart 2018

Veel mensen met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) doen het goed op ziektemodificerende geneesmiddelen. Voor degenen die dat niet doen, is interesse in stamceltransplantaties - ofwel om het immuunsysteem te "rebooten" of om beschadigde myeline te repareren - de laatste jaren toegenomen.

In het zogenaamde MIST-onderzoek, waarvan de voorlopige resultaten waren op 18 maart uitgebracht bij de European Society for Bone and Mrow Transplantation in Lissabon, Portugal, autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT) - het type stamceltherapie dat het immuunsysteem "herstart" - lijkt enorm superieur te zijn aan medicamenteuze behandeling in de bestudeerde bevolking.

De bevindingen gepresenteerd in Lissabon zijn van de eerste drie jaar van een studie die zal volgen op de mensen die voor vijf jaar zijn ingeschreven, en worden dus als voorlopig beschouwd.

Hier zijn enkele details van de studie MIST-trial:

• 110 mensen met actieve RRMS werden gerekruteerd en willekeurig toegewezen om AHSCT of disease-modifying drugs te krijgen.

• De proef vond plaats in Chicago; Sheffield, Engeland; Uppsala, Zweden; en São Paulo, Brazilië. <0> Binnen een jaar had slechts één persoon die een stamceltransplantatie had gehad een terugval, terwijl er 39 terugvallen plaatsvonden in de groep die MS-medicijnen slikte.
• Na drie jaar was 6 procent van de patiënten de stamcelgroep ondervond invaliditeitsprogressie, terwijl 60 procent van de mensen die farmaceutische therapie ontvingen hun invaliditeitsniveau verslechterde. Sommige van degenen wier niveau van invaliditeit vorderde in de medicamenteuze arm van de studie werden vervolgens verplaatst naar de transplantatie-arm , waarna hun invaliditeitsscore verbeterde.
• Er zijn geen significante bijwerkingen gerapporteerd in de AHSCT-arm.

• "We zijn erg enthousiast over deze enorm bemoedigende bevindingen," zegt Basil Sharrack, MD, PhD, een ereprofessor van klinische neurologie en adviseur neuroloog bij Royal Hallamshire Hospital in Sheffield, een hoofdonderzoeker bij het Sheffield Biomedical Research Center en een co-onderzoeker van de MIST studie.
• Wat betekent het om het immuunsysteem te 'rebooten'? Systeem?

In MS valt het eigen immuunsysteem het zenuwstelsel aan, met name het beschermende vetachtige materiaal genaamd myeline dat zich rond zenuwvezels in het centrale zenuwstelsel wikkelt. Dit kan leiden tot beschadigde zenuwen en littekenweefsel, op zijn beurt beïnvloedt het vermogen van de hersenen om signalen door het lichaam te sturen.

De combinatie van beschadigde zenuwen en verstoorde zenuwsignalen kan dergelijke symptomen veroorzaken zoals vermoeidheid, gevoelloosheid, pijn, spierzwakte, moeite met lopen en het onvermogen om de blaas te beheersen of darmen.

In het MIST-onderzoek werd een driestaps proces gebruikt om het immuunsysteem van de deelnemers opnieuw op te bouwen in een poging om ze terug te brengen naar hun vroegere staat vóór de MS.

De eigen stamcellen van de persoon worden geoogst uit hun bloed en botten. beenmerg, bevroren en opgeslagen.

Hooggedoseerde chemotherapie wordt gebruikt om het immuunsysteem uit te roeien.

De stamcellen worden ontdooid en teruggeleid naar de bloedbaan van de persoon om een ​​nieuw immuunsysteem te bouwen, een die werkt in een gezonde manier, beschermen het herstel van een stamceltransplantatie kost tijd, waarbij de ontvanger gewoonlijk weken of zelfs maanden na de transplantatie in het ziekenhuis blijft; de volledige heropbouw van het immuunsysteem duurt drie tot zes maanden, volgens de National Multiple Sclerosis Society.

• GERELATEERD:
• Stamceltransplantaties voor MS: HALT-MS Trial Gears Up voor zijn volgende fase
• MIST is een stap in de goede richting, maar geeft geen antwoord op een belangrijke vraag

Volgens Jeffery Cohen, MD, professor aan de Cleveland Clinic Lerner College of Medicine en de directeur van experimentele therapieën in het Mellen Center for Multiple van de Cleveland Clinic Sclerose Behandeling en onderzoek, MIST is een stap in de goede richting, maar naar zijn mening niet helemaal bevredigend.

Dr. Cohen was een van de organisatoren van een internationale conferentie over cel-gebaseerde therapie voor MS die meer dan 70 van 's werelds toonaangevende experts op dit gebied bij elkaar bracht in het najaar van 2015. Deelnemers bespraken tot nu toe bevindingen voor specifieke celgebaseerde therapieën en discussieerden welke klinische onderzoeken nodig zijn om de meest veelbelovende aanpak voor de behandeling van MS te bepalen. In de editie van 21 januari 2017 van het tijdschrift

Brain

publiceerden de organisatoren, waaronder Cohen, een paper met de aanbevolen volgende stappen voor celgebaseerde therapie in MS.

"We hebben een gerandomiseerde studie van AHSCT aanbevolen, die deze studie deed. Dat is een plus. In deze studie werd AHSCT echter niet vergeleken met de meest effectieve therapieën voor MS. Slechts 22 van de 55 patiënten in de controlearm werden behandeld met een van de zeer effectieve MS-therapieën, natalizumab [Tysabri], "zegt Cohen.

" De rest werd behandeld met dimethylfumaraat [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon bèta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] of glatirameeracetaat [Copaxone, Glatopa], die niet erg krachtig zijn, of met mitoxantron [Novantron], dat krachtiger is maar zelden of helemaal niet wordt gebruikt vanwege secundaire neoplasie en cardiotoxiciteit, "vervolgt Cohen. " De MIST-studie ging dus niet in op de kernvraag: hoe verhoudt AHSCT zich tot de best beschikbare goedgekeurde therapie in MS? "