Patiënten met hartfalen hebben hart verzwakt, maar onderzoekers zeggen dat een experimenteel geneesmiddel dat voor het eerst bij mensen wordt gebruikt hartcellen kan herstellen en verbetering van de hartfunctie.
Volgens de resultaten van een klein fase 1-onderzoek was een enkelvoudige intraveneuze infusie van het geneesmiddel cimaglermin veilig en bij hoge doses verbeterde de hartfunctie gedurende ten minste drie maanden.
"Op dit moment we hebben veel therapieën die we gebruiken voor hartfalen, en deze patiënten [in de studie] waren op al die therapieën en hadden nog steeds een significante hartaandoening ", zei hoofdonderzoeker Dr. Daniel Lenihan. Hij is hoogleraar geneeskunde en directeur van het hartklare onderzoeksprogramma van Vanderbilt University in Nashville.
Mensen met hartfalen nemen vaak een combinatie van medicijnen, zei Lenihan. Deze omvatten medicijnen om de bloeddruk te verlagen en diuretica om overtollig vocht te helpen verwijderen dat zich opstapelt als gevolg van de verzwaarde pompkracht van het hart. Bovendien hebben sommige mensen defibrillatoren of pacemakers geïmplanteerd. Zelfs met al deze opties is het sterftecijfer onder deze patiënten "onaanvaardbaar hoog", zei Lenihan. <<> Hartfalen, een aandoening waarbij het hart niet kan pompen voldoende bloed om aan de behoeften van het lichaam te voldoen, is wereldwijd een van de belangrijkste doodsoorzaken. Een significant aantal patiënten met hartfalen reageert niet goed op de huidige behandelingen, vooral patiënten met een linker lagere hartkamer, die bloed in de slagaders pompt, is zwak, aldus Lenihan. Cimaglermin werkt als een groeifactor voor het hart. , waardoor het zichzelf herstelt na een blessure, zei Lenihan. In het bijzonder bindt het aan de HER2- en HER4-receptoren op het oppervlak van hartcellen die belangrijk zijn voor cellulaire reparatie en overleving, verklaarde hij. Onderzoekers hebben geprobeerd op dezelfde manier stamcellen te gebruiken om de hartspier te herstellen, zei hij, maar deze inspanningen zijn niet effectief geweest. "Je ziet geen aanhoudend effect", voegde hij eraan toe.
GERELATEERD: gezond, fit, maar getroffen door hartfalen
Een fase 1-studie zoals deze is opgezet om te zien of een nieuw medicijn veilig is, niet om de effectiviteit ervan te testen. Voordat cimaglermin zou kunnen worden gebruikt om patiënten te behandelen, moet het zijn waarde bewijzen in een reeks van progressief grotere en uitdagende onderzoeken en vervolgens worden goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. Het proces kan meerdere jaren duren. Op basis van deze voorlopige bevindingen worden grotere onderzoeken gepland, zei Lenihan.
"Dit medicijn, hoewel nog in een experimentele fase, zou een belangrijke manier kunnen zijn om de hartfunctie te verbeteren bij patiënten met hartfalen," zei hij.
Voor het onderzoek gaven Lenihan en zijn collega's willekeurig 40 patiënten de opdracht om een infuus met cimaglermine of een placebo te krijgen.
In vergelijking met patiënten die een placebo kregen, hadden patiënten die een hoge dosis cimaglermine kregen een aanhoudende toename van het vermogen van het hart om bloed pompen. De verbetering duurde 90 dagen, met de maximale toename van de hartfunctie bereikt in 28 dagen, vonden de onderzoekers.
De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn en misselijkheid direct na het ontvangen van het medicijn. Een patiënt die de hoogste dosis cimaglermin kreeg ontwikkelde een abnormale leverfunctie, die ruim twee weken lang opklaarde, zei Lenihan.
De studie werd gefinancierd door Acorda Therapeutics, de maker van cimaglermin, en het rapport werd online gepubliceerd in december. 26 in het journaal
JACC: basiskennis voor translationele wetenschappen
.
Dr. Nanette Bishopric is een professor in de geneeskunde aan de University of Miami Miller School of Medicine en de auteur van een begeleidend tijdschriftartikel. "Er zijn al lange tijd geen doorbraakbehandelingen voor hartfalen", zei ze.
