AIDS to the Rescue? Virus Cures Twee zeldzame genetische ziekten - HIV Center - EverydayHealth.com

Zelden of nooit wordt het aids-virus gezien als een redder in nood. Maar het virus dat meer dan 30 miljoen doden heeft veroorzaakt, kan verantwoordelijk zijn voor het redden van het leven van zes kinderen met ernstige erfelijke ziektes: metachromatische leukodystrofie en het syndroom van Wiskott-Aldrich, volgens twee klinische onderzoeken van het San Raffaele Telethon Instituut voor Gentherapie (TIGET ) in Milaan, Italië, gepubliceerd in het tijdschrift Science. "We beschouwen hiv als een ernstig virus, maar aan het eind van de dag kun je het gebruiken om te doen wat je wilt", zegt Demetre Daskalakis, MD , medisch directeur van het HIV-ambulante zorgprogramma in het Mount Sinai-ziekenhuis in New York City, die niet was aangesloten bij het onderzoek. "Als je hiv kaapt en het een genetisch element in een cel laat brengen, kun je het hiv-mechanisme in je voordeel gebruiken." In 1996 begonnen Italiaanse wetenschappers van TIGET de mogelijkheden te onderzoeken om het aidsvirus te manipuleren om de genetische defecten die metachromatische leukodystrofie en het syndroom van Wiskott-Aldrich veroorzaken. Jaren van succesvol laboratoriumwerk hebben het onderzoeksteam in staat gesteld om hun techniek te testen bij 16 patiënten: zes kinderen met het Wiskott-Aldrich-syndroom en 10 kinderen met metachromatische leukodystrofie. Beide stoornissen treden op vanwege eiwitdeficiënties. Wanneer de tekortkoming zich in het zenuwstelsel bevindt, kunnen kinderen metachromatische leukodystrofie ontwikkelen. Als het tekort zich in het immuunsysteem bevindt, kunnen kinderen het syndroom van Wiskott-Aldrich ontwikkelen.

Deze nieuwe techniek neemt het HIV-virus en reconstrueert het tot een drager voor een therapeutisch gen gecreëerd door TIGET, waardoor cellen het ontbrekende eiwit kunnen herstellen. Nuttige delen van het oorspronkelijke HIV-virus worden bewaard en gecombineerd met het therapeutische gen om een ​​vaccin te vormen.

"HIV is echt een goede vector, een machine voor genetische manipulatie, en [deze onderzoekers] hebben hiervan geprofiteerd", zei Dr. Daskalakis. "Ze hebben misbruik gemaakt van het mechanisme en hebben het toegestaan ​​om hen te helpen."

Het gemanipuleerde virus wordt gecombineerd met stamcellen uit het beenmerg van de patiënt. Deze gemodificeerde stamcellen, uitgerust met het gereconstrueerde HIV-virus, worden vervolgens terug in het merg van de patiënt geïnjecteerd.

Eenmaal binnen kunnen de stamcellen zich reproduceren, waardoor ze meer therapeutische cellen creëren en zich door het lichaam verspreiden. Dit proces volstaat om het Wiskott-Aldrich-syndroom te genezen, omdat de aandoening rechtstreeks de bloedcellen beïnvloedt die worden behandeld door de nieuwe stamcellen. De toekomst van de behandeling van erfelijke aandoeningen

Onderzoekers hebben vertrouwen in deze procedure als een manier om deze twee aandoeningen te behandelen, maar er is nog meer onderzoek nodig vanwege de kleine steekproef. TIGET-wetenschappers hopen echter ook dat deze methode voor het ontwikkelen van stamcellen in de toekomst nog meer kan worden gebruikt.

"Tot nu toe hebben we nog nooit een manier gezien om stamcellen te manipuleren met behulp van gentherapie die net zo effectief en veilig is als deze één, "zei Eugenio Montini, PhD, die de moleculaire analyse van cellen van patiënten coördineerde, in een persbericht." Deze resultaten banen de weg voor nieuwe therapieën voor andere meer algemene ziekten. "

" In theorie is alles wat een enzymdeficiëntie kan met dit mechanisme worden behandeld. Het veld staat hier open voor ", concludeerde Dr. Daskalakis. "Het belangrijkste is dat dit virus veilig kan worden gebruikt voor genetische manipulatie."