Inhoudsopgave:
- Het idee achter stamceltransplantatie is om een defect immuunsysteem te vervangen - in het geval van MS, een die de myeline-omhulsels van zenuwen aanvalt - met een die deze zenuwen correct herkent als het eigen weefsel van het lichaam en ze niet aanvalt. Het wordt soms het immuunsysteem genoemd "rebooten" en de hoop is in elk geval dat het "nieuwe" immuunsysteem nooit zenuwcellen aanvalt zoals vroeger.
- "Ik werd wanhopig", zegt Bexfield over zijn lichamelijke conditie toen hij zich in 2010 inschreef. Gedurende de afgelopen zes maanden was hij van tijd tot tijd met behulp van een wandelstok de hele tijd een rollator gaan gebruiken, en zijn handigheid en de cognitie werd snel erger. Hij moest met zijn zus, een fysiotherapeut, trainen om 100 meter zonder hulp te kunnen lopen om zich te kwalificeren voor het proces, waarvan hij zegt dat het op dat moment 'grote, grote stress' veroorzaakte.
- Deze verbeteringen duurden ongeveer vier jaren, waarna Bexfield zegt: "Ik merkte dat mijn benen niet zo goed werkten." Hij is nu terug aan het gebruiken van een rollator, maar in alle gebieden behalve wandelen, voelt hij zich nog steeds veel beter dan vóór de transplantatie. "Ik zou deze behandeling 100 keer doen. Het was zo waardevol, "zegt hij.
- Racke benadrukt dat in fase 3 naast het kijken naar ziektegerelateerde uitkomsten ook de kosten van behandelingen in beide groepen worden vergeleken. Hij merkt op dat veel medicamenteuze behandelingen voor MS maar liefst $ 70.000 tot $ 90.000 per jaar kosten, terwijl de kosten van een stamceltransplantatie in Ohio State in fase 2 tussen $ 40.000 en $ 100.000 lagen - met gunstige effecten die jarenlang hebben geduurd.
Enkele jaren geleden rapporteerde Everyday Health over een klinische studie genaamd HALT-MS. Deze lopende studie is de laatste jaren een van de vele onderzoeken naar stamceltransplantaties voor multiple sclerose (MS), waarbij iemands eigen stamcellen worden geoogst voordat een chemotherapie-kuur wordt gegeven om het immuunsysteem bijna volledig te vernietigen, waarna de stam cellen worden opnieuw in het lichaam geïnfuseerd. Stamceltransplantaties hebben dit aangetoond met gemengde effectiviteit. In een studie gepubliceerd in april 2017 in het tijdschrift JAMA Neurology , ontdekten onderzoekers dat binnen een groep van 281 MS-patiënten - van wie de meesten progressieve vormen van MS hadden - de behandeling tussen 1995 en 2006 had plaatsgevonden, 46 procent ervoer geen progressie van de ziekte in de vijf jaar na hun transplantatie. Jongere mensen en mensen met relapsing-remitting MS hadden meer kans om hun ziekte te laten stoppen door de procedure. Stamceltransplantaties brengen ook enkele risico's met zich mee, waaronder een laag aantal bloedcellen, infecties, gastro-intestinale problemen, bloedstolsels, pijn en zelfs de dood. "Zoals in alle medicijnen blijven we steeds beter worden in de dingen die we doen," zegt Dr. Racke, opmerkend dat het sterftecijfer van stamceltransplantaties is gedaald van ongeveer 3,5 procent vóór 2006 tot ongeveer 0,3 procent sindsdien. Stamceltransplantatie: 'A Hard Road' Eén deelnemer in fase 2 van HALT-MS was Dave Bexfield, een inwoner van New Mexico die 11 jaar geleden op 11-jarige leeftijd met MS werd gediagnosticeerd. Hij is de oprichter en redacteur van ActiveMSers, een ondersteuningssite voor MS-patiënten met een sterke focus op fitness die ook de wetenschappelijke literatuur over stamceltransplantaties dekt. Het hele transplantatieproces, zegt Bexfield, was "een moeilijke weg", vanwege de constante tests en vooral de chemotherapiedrugs die betrokken waren tijdens zijn verblijf van drie weken in het ziekenhuis. Na de eerste week, waarin chemotherapie werd gegeven, voelde hij zich nog steeds "behoorlijk fatsoenlijk." Dan, zegt hij, "begon de chemotherapie echt te schoppen. Ik lag ongeveer vier dagen achter elkaar in bed", en viel een keer uit braken. Hoog risico op infectie Maar Bexfield verbeterde geleidelijk tijdens de rest van zijn verblijf en slaagde erin om een ernstige infectie te voorkomen - iets waar onderzoekers op letten wanneer het immuunsysteem van de deelnemers wordt aangetast. Zelfs nadat hij is ontslagen, zegt Bexfield: "Je immuunsysteem is zo laag dat je heel voorzichtig moet zijn met elk voedsel dat je eet, wie je ziet. Ik zat eigenlijk in een isolement. "De dramatische verbeteringen die hij na de procedure heeft ervaren, zegt Bexfield, compenseerde ruimschoots de risico's en onaangenaamheden die hij doormaakte. "In de eerste paar maanden ging ik van nauwelijks naar lopen om 500 meter te kunnen lopen." Zijn hersenspits klopte op en zijn kracht verbeterde "op elk niveau." De volgende fase: BEAT-MS Wanneer HALT-MS zijn fase 3-onderzoek (BEAT-MS genaamd) begin 2018 begint, zegt Racke, zal het ongeveer 120 deelnemers inschrijven in de leeftijd van 18 tot 50, met relapsing-remitting MS. Om voor de proef in aanmerking te komen, zegt hij, moet je gefaald hebben om succesvolle resultaten te bereiken op twee verschillende ziektemodificerende therapieën, zoals aangetoond door een terugval op de ene en MRI-activiteit aan de andere. Ongeveer de helft van de deelnemers zal willekeurig zijn toegewezen om stamceltransplantaties te ontvangen, terwijl de andere helft de best mogelijke medicamenteuze behandeling krijgt, zoals bepaald op individuele basis. Deelnemers in beide groepen worden gedurende vijf jaar gevolgd. " Wat nog belangrijker is om erop te wijzen, "zegt Racke, is dat de stamceltransplantaties" aanzienlijk beter werkten bij patiënten die eigenlijk veel erger waren. Dus dit zal hopelijk iets zijn dat, op de weg, een belangrijke optie kan zijn voor mensen die echt slechte MS hebben. "
Het idee achter stamceltransplantatie is om een defect immuunsysteem te vervangen - in het geval van MS, een die de myeline-omhulsels van zenuwen aanvalt - met een die deze zenuwen correct herkent als het eigen weefsel van het lichaam en ze niet aanvalt. Het wordt soms het immuunsysteem genoemd "rebooten" en de hoop is in elk geval dat het "nieuwe" immuunsysteem nooit zenuwcellen aanvalt zoals vroeger.
"Ik werd wanhopig", zegt Bexfield over zijn lichamelijke conditie toen hij zich in 2010 inschreef. Gedurende de afgelopen zes maanden was hij van tijd tot tijd met behulp van een wandelstok de hele tijd een rollator gaan gebruiken, en zijn handigheid en de cognitie werd snel erger. Hij moest met zijn zus, een fysiotherapeut, trainen om 100 meter zonder hulp te kunnen lopen om zich te kwalificeren voor het proces, waarvan hij zegt dat het op dat moment 'grote, grote stress' veroorzaakte.
Deze verbeteringen duurden ongeveer vier jaren, waarna Bexfield zegt: "Ik merkte dat mijn benen niet zo goed werkten." Hij is nu terug aan het gebruiken van een rollator, maar in alle gebieden behalve wandelen, voelt hij zich nog steeds veel beter dan vóór de transplantatie. "Ik zou deze behandeling 100 keer doen. Het was zo waardevol, "zegt hij.
Racke benadrukt dat in fase 3 naast het kijken naar ziektegerelateerde uitkomsten ook de kosten van behandelingen in beide groepen worden vergeleken. Hij merkt op dat veel medicamenteuze behandelingen voor MS maar liefst $ 70.000 tot $ 90.000 per jaar kosten, terwijl de kosten van een stamceltransplantatie in Ohio State in fase 2 tussen $ 40.000 en $ 100.000 lagen - met gunstige effecten die jarenlang hebben geduurd.
