Inhoudsopgave:
- Hoe de Siponimod-studie werd uitgevoerd <> Kappos en zijn collega's namen deel aan 1.645 volwassenen in de leeftijd van 18 tot 60 jaar met een gematigde of gevorderde handicap naar SPMS. De studiedeelnemers werden gerekruteerd uit 292 ziekenhuiscentra in 31 landen. <10> In totaal ontvingen 1.099 van de ingeschrevenen 2 milligram (mg) siponimod eenmaal daags gedurende maximaal drie jaar, of totdat hun invaliditeit na een half jaar was verstreken interval, terwijl 546 voor dezelfde periode een placebo kregen. Degenen in de placebogroep wiens MS vorderden, kregen het studiemedicijn aangeboden, maar werden niet opgenomen in de uiteindelijke analyse.
- Bovendien, vanaf het begin van het onderzoek tot 24 maanden, de vermindering van het hersenvolume (een teken van weefselbeschadiging bij MS) was minder ernstig voor degenen die siponimod kregen, in vergelijking met de placebogroep.
- GERELATEERD:
- "Hoewel siponimod nog niet is goedgekeurd voor een medische aandoening, bieden de resultaten van deze studie een overtuigende basis voor toezichthouders bij het beoordelen van dit medicijn voor goedkeuring door de FDA," vult Fox aan.
23 maart 2018
Historisch gezien hebben mensen met secundair-progressieve multiple sclerose (SPMS) geen levensvatbare behandelingsoptie om de progressie van invaliditeit geassocieerd met de aandoening te stoppen.
Dat kan veranderen.
Een studie die op 22 maart gepubliceerd werd door The Lancet , EXPAND genaamd, heeft ontdekt dat een experimenteel medicijn genaamd siponimod effectief blijkt te zijn in het vertragen van ziekteprogressie bij mensen met SPMS, ten minste vergeleken met een placebo. De fase 3 klinische studie werd gefinancierd door Novartis, de fabrikanten van siponimod.
"De resultaten van deze studie zijn zeker bemoedigend omdat ze laten zien dat er een kans is, zelfs in latere en gevorderde stadia van [MS] om te vertragen verdere progressie van ziekte en invaliditeit, "merkt de leidende auteur van het onderzoek op, Ludwig Kappos, MD, de hoofdarts in de neurologische kliniek en polikliniek in het Universitair Ziekenhuis in Bazel, Zwitserland.
" Deelnemers aan deze studie hadden [MS] voor een gemiddelde van 16 tot 17 jaar, en meer dan de helft had hulp nodig bij het betreden van het onderzoek. We hopen dat siponimod kan worden goedgekeurd als de eerste orale behandeling voor SPMS, "voegt Dr. Kappos toe.
Volgens de National Multiple Sclerosis Society ontwikkelen de meeste mensen met de diagnose relapsing remitting MS SPMS.
GERELATEERD : De transitie tussen relapsing-remitting MS en secundair-progressieve MS
Hoe de Siponimod-studie werd uitgevoerd <> Kappos en zijn collega's namen deel aan 1.645 volwassenen in de leeftijd van 18 tot 60 jaar met een gematigde of gevorderde handicap naar SPMS. De studiedeelnemers werden gerekruteerd uit 292 ziekenhuiscentra in 31 landen. <10> In totaal ontvingen 1.099 van de ingeschrevenen 2 milligram (mg) siponimod eenmaal daags gedurende maximaal drie jaar, of totdat hun invaliditeit na een half jaar was verstreken interval, terwijl 546 voor dezelfde periode een placebo kregen. Degenen in de placebogroep wiens MS vorderden, kregen het studiemedicijn aangeboden, maar werden niet opgenomen in de uiteindelijke analyse.
Studie deelnemers hadden hun invaliditeitsniveaus elke drie maanden beoordeeld en ondergingen MRI's aan het begin van de studie en aan de ene -, twee- en driejaarlijks merk.
Uiteindelijk voltooiden 1.327 mensen de studie (903 in de siponimod-groep en 424 in de placebogroep). Gemiddeld namen degenen in de siponimod-groep het medicijn 18 maanden in beslag. Van de 424 mensen in de placebogroep schakelde 11 procent over naar siponimod nadat hun invaliditeit vorderde, zes maanden na aanvang van de studie.
Lager risico van progressieve invaliditeit bij Siponimod Group
De auteurs merkten op dat studie-deelnemers die siponimod kregen een 21 procent lager risico op progressieve invaliditeit dan die in de placebogroep. Slechts 26 procent van degenen die het medicijn kregen, vertoonden na drie maanden behandeling een verhoging van hun invaliditeitsniveau, vergeleken met 32 procent in de placebogroep.
Bovendien, vanaf het begin van het onderzoek tot 24 maanden, de vermindering van het hersenvolume (een teken van weefselbeschadiging bij MS) was minder ernstig voor degenen die siponimod kregen, in vergelijking met de placebogroep.
De auteurs geloven dat het medicijn mogelijk werkt om degeneratie van zenuwvezels in de hersenen te voorkomen en de auto-immuunaanvallen die veroorzaken te onderdrukken de schade. Het kan ook het opnieuw coaten of versterken van de zenuwen in het centrale zenuwstelsel bevorderen.
Loopsnelheid niet beïnvloed, bijwerkingen vaak
Toch noteren de auteurs dat het medicijn geen effect had op de loopsnelheid van de deelnemers. En degenen die het kregen ondervonden bijwerkingen zoals verminderde hartslag, hoge bloeddruk, verminderd aantal witte bloedcellen, macula-oedeem en verhoogde leverenzymen. De auteurs voegen eraan toe dat dit bijwerkingenprofiel vergelijkbaar is met dat van andere MS-medicijnen.
GERELATEERD:
10 belangrijke vragen over multiple sclerose Geneesmiddelen
Onderzoek begint een opvallende behoefte te vullen "Deze bevindingen zijn bemoedigend voor patiënten met SPMS", zegt een van de coauteurs van de studie, Robert J. Fox, MD , een stafneuroloog bij het Mellen Center for MS en de vice-voorzitter voor onderzoek aan het neurologische instituut van de Cleveland Clinic in Ohio.
het zeer grote aantal mensen dat met progressieve MS leeft. Dus deze studie begint een belangrijke onvervulde behoefte te vullen in MS-therapieën - het vinden van een behandeling voor secundair-progressieve MS - en het wijst op een mogelijke behandelingsoptie voor SPMS, waar we geen goedgekeurde therapieën hebben, "zegt Dr. Fox.
"Hoewel siponimod nog niet is goedgekeurd voor een medische aandoening, bieden de resultaten van deze studie een overtuigende basis voor toezichthouders bij het beoordelen van dit medicijn voor goedkeuring door de FDA," vult Fox aan.
