Elk jaar verzamelen MS-experts zich op de bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) om de nieuwste bevindingen uit multiple scleroseonderzoek te presenteren en de ontwikkeling van veelbelovende nieuwe MS-behandelingen te volgen. Daily blog blog Trevis Gleason interviewde neuroloog en MS-expert Dr. Jeffrey Cohen van de Cleveland Clinic om te achterhalen welke onderzoeksresultaten besproken tijdens de AAN-vergadering van dit jaar kunnen betekenen voor mensen met MS.
10 vragen aan uw arts te stellen over MS (PDF)
Deze webcast is geproduceerd door Everyday Health en wordt ondersteund door een onbeperkte educatieve subsidie van Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, Everyday Health Host:
Hallo en welkom bij deze Everyday Health webcast - "Multiple Sclerosebehandeling Nieuws van de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology. " Voordat we beginnen, herinneren we u eraan dat de meningen over dit programma uitsluitend de mening van onze gast zijn. Ze zijn niet noodzakelijkerwijs de opvattingen van Everyday Health, onze sponsors of een externe organisatie. En zoals altijd, raadpleeg uw arts voor medisch advies dat het meest geschikt voor u is.
Dit programma wordt ondersteund door een onbeperkte educatieve subsidie van Bayer HealthCare. We danken hen voor hun inzet voor patiënteneducatie. <> Elk jaar nemen meer dan 10.000 neurowetenschappelijke professionals deel aan een van 's werelds grootste neurologische bijeenkomsten. Het is de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN), waar de nieuwste ontwikkelingen in onderzoek worden aangekondigd. Ik maakte deel uit van de opwinding voor de bijeenkomst van 2009 in Seattle, bloggend van de AAN-bijeenkomst voor EverydayHealth.com.
Ik zit hier in de studio bij Dr. Jeffrey Cohen, een professor in geneeskunde aan de Cleveland Clinic Lerner College of Medicine aan de Case Western Reserve University. Dr. Cohen heeft zich vriendelijk onthouden van AAN-bijeenkomsten om ons te vertellen over een deel van het laatste nieuws in MS-onderzoek, waaronder enkele van zijn eigen onderzoek. Dr. Cohen leidt het experimentele therapeutische programma in het Mellen Center voor MS-behandeling en onderzoek van de Cleveland Clinic, en hij heeft een grote klinische praktijk die voornamelijk is gericht op de zorg voor patiënten met MS. Welkom en dank u, Dr. Cohen, voor uw komst.
Dr. Jeffrey Cohen:
Bedankt dat je me hebt uitgenodigd.
Trevis:
Ik zou graag willen dat je een beetje praat over enkele van de echte brekende verhalen. We hebben het grootste deel van deze week doorgebracht met collega's van jou uit de hele wereld die zich bezighouden met onderzoek, en ik denk dat de vraag hier is: hoeveel vooruitgang? Waar zijn we echt begripvol en behandelen we de ziekte van MS?
Dr. Cohen:
Nou, voor iemand zoals ik is het altijd leuk om naar deze bijeenkomst te komen. Ik maak kennis met vrienden en collega's en word op de hoogte gehouden van de nieuwe ontwikkelingen. Het MS-veld is nu heel opwindend. We leren veel meer over de oorzaak van de ziekte, hoe we deze kunnen meten en vooral hoe we hem effectiever kunnen behandelen.
Naar jouw mening, en ik weet dat je een paper hebt gepresenteerd die erg interessant voor ons allemaal, die leven met MS, wat zijn misschien de twee belangrijkste onderzoeksverhalen van MS die uit de AAN-vergadering van dit jaar komen?
Dr. Cohen:
Ik zou zeggen dat de twee topverhalen 1 zijn, rapporten van twee grote klinische onderzoeken naar orale geneesmiddelen en 2, het grote aantal artikelen over MS bij kinderen - multiple sclerose dat begint in de kindertijd.
Trevis:
U noemde de orale geneesmiddelen, en ik weet dat u gisteren een artikel over mondelinge fingolimod hebt gepresenteerd.
Dus vertel me een beetje hierover - misschien de betekenis van het onderzoek en hoe dit orale medicijn zich verhoudt tot de huidige therapieën voor MS .
Dr. Cohen:
We hebben nu vier standaardgeneesmiddelen voor multiple sclerose die nu 15 jaar oud zijn. Dat zijn de drie interferonen (Avonex, Rebif en Betaseron) en glatirameeracetaat (Copaxone), en ze werken, en ze zijn in het algemeen veilig, maar ze hebben enkele tekortkomingen.
Ten eerste zijn ze slechts gedeeltelijk effectief en ten tweede worden ze gegeven door injectie, wat de meeste mensen niet leuk vinden. Dus er is een grote druk geweest om betere behandelingen te ontwikkelen, medicijnen die effectiever en handiger zijn; in het bijzonder denk ik dat de meeste mensen liever een pil nemen dan een injectie. Het is in die context dat onze studie werd uitgevoerd en onderzoek deed naar een van de mogelijke nieuwe orale behandelingen, fingolimod, waaraan wordt gewerkt. MS-behandeling: klinische proeven voor MS-pillen
Trevis:
Hoeveel orale toediening therapieën voor MS bevinden zich in fase II of III [van testen op klinische proeven]?
Dr. Cohen:
Ik geloof dat er op dit moment vijf zijn.
Trevis:
En de jouwe was een fase III-document. Betekent dit dat de studie nu klaar is en dat het klaar is om voor de FDA te verschijnen, of is er meer dan dat nodig hebben?
Dr. Cohen:
Er zijn verschillende stadia die nodig zijn om een medicijn te ontwikkelen. Er is preklinisch onderzoek bij dieren, bijvoorbeeld; vervolgens fase I-onderzoeken, die meestal vroege veiligheidsstudies zijn; dan enigszins grotere studies, de zogenaamde fase II, die een middelgroot formaat hebben en studies zijn waarin we kijken of er enig bewijs is dat het medicijn bepaalde effecten heeft.
En dan is er fase III, wat is wat mijn studie was, waarvan wordt gehoopt dat het een meer definitieve studie is die bevestigt dat een medicijn effectief is, bepaalt hoe effectief het is en geeft een beter beeld van de risico's en de mogelijke bijwerkingen. De verwachting is dat als een medicijn veelbelovend lijkt in fase III, het dan voor goedkeuring door de regelgevende instanties zou worden voorgelegd. U noemde werkzaamheid ten opzichte van de therapieën die er nu zijn. Een van de dingen die ik heb gezien, is dat de interferonen (Avonex, Rebif en Betaseron) en glatirameer-acetaat (Copaxone) nu effectiever lijken dan ze oorspronkelijk lijken te zijn.
Dr. Cohen: Dat is iets dat we in klinische onderzoeken hebben gezien: de recidiefpercentages lijken bijvoorbeeld lager te zijn dan toen ze 10 of 15 jaar geleden voor het eerst werden getest. En we denken dat daar verschillende redenen voor zijn. Een daarvan is dat de selectiecriteria voor de proeven anders kunnen zijn. Ten tweede zijn de proeven op verschillende locaties uitgevoerd, bijvoorbeeld in verschillende landen. Ten derde is dat de manier waarop we mogelijk relapses in de trials tellen subtiel anders is. En ten slotte, de mensen die zich inschrijven voor proeven kunnen verschillen van de mensen die aanvankelijk waren ingeschreven. We beginnen nu mensen eerder in de ziekte te behandelen. Dan is er een gevoel dat misschien de ziekte zelf aan het veranderen is, dat de terugvalpercentages kunnen dalen ten opzichte van 10 jaar geleden. Is dat mogelijk omdat neurologen beter worden in het diagnosticeren van MS eerder? Is dat een deel ervan? Dr. Cohen:
Deel van het probleem is dat we eerder de diagnose stellen bij mensen met een minder ernstige ziekte, en we besteden ook meer aandacht aan andere gezondheidsproblemen waarvan we weten dat ze belangrijk zijn in hoe iemand met MS werkt. We besteden aandacht aan voeding en lichaamsbeweging en dergelijke. Trevis:
Een van de dingen die me altijd in verwarring brengen, is dat wanneer we naar al deze verschillende studies en de eindpunten kijken, we het succes in onze veel verschillende manieren. Hoe definieer je, in je studie, succes? Dr. Cohen:
Uiteindelijk moeten we de ziekte op verschillende manieren meten. In een klinisch onderzoek meten we bijvoorbeeld het aantal relapses dat mensen in het onderzoek hebben. We zullen de mate van beperking, invaliditeit meten. En tot slot zullen we vaak gebruik maken van MRI (magnetic resonance imaging) of zelfrapportage maatregelen. Het punt is dat geen van deze de perfecte manier is om te meten of een medicijn wel of niet werkt, maar wat we uiteindelijk proberen te doen in een onderzoek, dat misschien maar twee of drie jaar duurt, is om te laten zien dat als een medicijn werkt op de lange termijn, het zal een verschil maken. Maar we kunnen 15 jaar lang geen proef doen. Trevis:
Juist. Dat zou natuurlijk heel duur zijn. MS-behandelingen en klinische proeven: Bijwerkingen van geneesmiddelen
Trevis: Een van de dingen die ik vermoed dat je studies doen, vooral op dit punt, is het meten van bijwerkingen. Welke bijwerkingen hebben fingolimod?
Dr. Cohen: De proefterminologie is "nadelige effecten."
Over het algemeen was bemoedigend dat fingolimod behoorlijk goed werd getolereerd. Over het algemeen bleef 89 procent van de proefpersonen de hele tijd in de rechtszaak en 87 procent ging door met het medicijn waaraan ze waren toegewezen. Dat is een soort indirecte maatstaf voor hoe goed het medicijn verdragen wordt. Als het veel bijwerkingen heeft, hebben mensen de neiging om uit de proeven te gaan omdat het ondraaglijk is. De belangrijkste bijwerking was een vertraging van de hartfrequentie bij de eerste dosis. Dat was iets dat al bekend was over het medicijn. Het effect verzwakt meestal [minder] naarmate je het medicijn vervolgt, en het is een effect van slechts de eerste paar doses. Sommige proefpersonen die fingolimod gebruikten, hadden milde leverproblemen, dus mogelijk als het medicijn goedgekeurd zou worden, bloed tests zouden moeten worden gedaan om indicatoren van leverproblemen te meten. En er was een indicatie dat het medicijn de snelheid van infecties zou kunnen verhogen, wat niet onverwacht zou zijn voor een geneesmiddel dat het immuunsysteem beïnvloedt. Trevis:
Dus in verhouding tot de momenteel goedgekeurde therapieën - en we zullen het doen met alleen de basislijn, de interferonen en glatiramer - vergelijkt u het medicijn alleen met placebo, of vergelijkt u het ook met de momenteel op de markt verkrijgbare therapieën?
Dr. Cohen: De proef die ik presenteerde, het zogenaamde TRANSFORMS-onderzoek [Trial-assessment van injecteerbaar interferon versus FTY720 oraal in relapsing-remitting MS], was een studie waarin fingolimod werd vergeleken met een van de standaardtherapieën, Avonex, met als doel een maatstaf krijgen voor de relatieve effectiviteit van fingolimod - of het beter werkte dan een standaardtherapie - en ten tweede, om een mate van relatieve verdraagbaarheid te krijgen: veroorzaakte het meer of minder bijwerkingen dan een standaardmedicijn?
Ons onderzoek vindt plaats in de in de context van verschillende andere onderzoeken waarin fingolimod zal worden vergeleken met placebo, zodat het hele pakket als het ware bij elkaar moet worden gebracht om te beoordelen waar we staan met fingolimod. Trevis: En de jouwe was niet de alleen studeren - er waren centra over de hele wereld die het deden. Maar dat was niet de enige mondelinge drugstudie waarover op de conferentie werd gesproken. Dr. Cohen: Het andere grote nieuws op de conferentie was de zogenaamde CLARITY-studie (Cladribine-tabletten voor de orale behandeling van MS), een fase III-studie van een ander oraal medicijn, cladribine [Leustatin, een geneesmiddel dat momenteel wordt goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van haarcelleukemie]. Die studie was toevallig een placebo-gecontroleerde studie geweest, dus het was als het ware cladribine vergelijken met suikerpillen. Wat opwindend was, was dat de studie ook zeer positief was. Het toonde aan dat het medicijn effectief was. Het leek over het algemeen goed te worden verdragen, hoewel het, net als fingolimod, ook een aantal potentiële veiligheidsproblemen had die moeten worden opgelost.
MS-behandeling: wanneer moeten patiënten overschakelen op nieuwe medicijnen? Trevis:
Gewoon een darmoproep hier, en niemand zal je hier aan houden - kun je ons een jaar vol ballen geven wanneer een orale therapie beschikbaar zal zijn in de Verenigde Staten? Dr. Cohen: Ik denk dat er in de komende twee of drie jaar verschillende nieuwe orale therapieën zullen zijn.
Trevis: Dus 2010, 2011 - en het zal er niet één worden; het wordt twee, drie of vier?
Dr. Cohen: Rechter. Zoals we eerder hebben besproken, zijn er nog vijf andere medicijnen getest, naast cladribine en fingolimod, en ik denk dat sommige van de andere ook veelbelovend lijken. Dus ik vermoed dat in de komende twee of drie jaar, deze allemaal zullen worden voorgelegd aan regelgevende instanties en, naar ik hoop, goedgekeurd worden.
Trevis:
De grote vraag is, terwijl we allemaal liever alleen weggooien de naalden, moet een persoon die goed succes heeft op een van de huidige injecteerbare therapieën automatisch proberen over te schakelen, of zullen deze [nieuwe orale behandelingen] tweedelijns therapieën worden? Dr. Cohen:
Dit is een discussie die ik elke dag met mijn patiënten heb omdat de meeste mensen een hekel hebben aan injecties en iedereen angstig is voor een pil en ze vragen me wanneer een pil beschikbaar zal zijn. Aan de andere kant waarschuw ik hen dat als ze het goed doen met de medicatie waar ze op zitten, we niet willen dat de boot onnodig gaat schommelen. Allereerst, als er nieuwe medicijnen beschikbaar komen, hebben we gewonnen heb niet zoveel ervaring met hen. Er kunnen onverwachte problemen zijn. Ten tweede weten we niet zeker dat een nieuw medicijn voor iemand beter zal werken. Dus ik denk dat we voorzichtig moeten zijn, maar ik zie geen enkele reden, omdat deze nieuwe dingen aan boord komen en we vertrouwen hebben dat ze werken en dat ze veilig zijn, dat mensen niet kunnen schakelen. Trevis:
Je zou verwachten dat de prijs een van de grote vragen zal worden. Dat is waarschijnlijk het tweede dat uw patiënten vragen. Denkt u dat de prijs vergelijkbaar zal zijn, of is er een soort premie voor het gemak van het nemen van een pil? Dr. Cohen: Dat is moeilijk te zeggen. Het is erg duur om deze medicijnen te ontwikkelen. Ze moeten al deze teststadia doorlopen en de processen kosten miljoenen dollars. Maar ik zou in het algemeen zeggen dat een medicijn dat in orale vorm is, meestal minder duur is dan een medicijn dat door een injectie wordt toegediend.
Trevis: En geen van de twee orale geneesmiddelen waar we zojuist over spraken, cladribine of fingolimod, is een biologisch middel, zoals de interferonen zijn?
Dr. Cohen: Nee, het zijn beide zogenaamde kleine moleculen [dat wil zeggen, ze worden vervaardigd als chemicaliën en zijn geen biologische stoffen die worden gemaakt in levende cellen]. Trevis: We hebben het over injectables en orals. Het is duidelijk dat er een hele andere klasse drugs bestaat: het infusibele, het IV-medicijn. Een die we allemaal kennen, is Tysabri (natalizumab) en er zijn een aantal anderen die [patiënten voor klinische proeven] rekruteren. Nog nieuws over Tysabri van de conferentie? Dr. Cohen:
Het belangrijkste nieuws over Tysabri dat naar buiten kwam, was een update van de huidige status. Het wordt nu gebruikt door meer dan 50.000 mensen en hoe meer ervaring we ermee hebben, hoe meer informatie we erover hebben. De doeltreffendheid ervan lijkt nog steeds prominent, en dat is zeer bemoedigend. Aan de andere kant is de belangrijkste zorg met Tysabri het risico van PML - progressieve multifocale leuko-encefalopathie - wat een virusinfectie van de hersenen is die optreedt bij immuunonderdrukte aandoeningen en bij sommige immuunonderdrukkende therapieën. Wat we tijdens deze conferentie hebben gehoord, is dat er sinds de introductie zes gevallen van PML wereldwijd [geassocieerd met Tysabri] zijn geweest en hopelijk beginnen we meer informatie te krijgen over wat die gevallen betekenen. Trevis:
Dat lijkt lager te zijn dan de geadverteerde [prijs van] één op duizend patiënten. Er werd ook gedacht dat PML bijna altijd fataal was, maar dat kan zijn omdat PML meestal opdook in patiënten die "super" immuun waren aangetast. Ik heb de laatste tijd veel dingen gelezen over plasmaferese en het medicijn echt uit het systeem halen. Dus zelfs van die zes gevallen zijn er minder dodelijk. Klopt dat? [Opmerking van de redactie: Plasmaferese is een therapie waarbij bloed wordt onttrokken aan een patiënt, het plasma wordt verwijderd en vervangen, en het bloed wordt in een transfusie aan de patiënt teruggegeven. Hierdoor blijven rode en witte cellen op hun plaats, maar worden antilichamen verwijderd.]
Dr. Cohen: Dat klopt. We hebben een aantal belangrijke dingen geleerd. De ene is, gelukkig, dat het risico lager kan zijn dan een op de duizend. Ten tweede, de beste benadering voor de behandeling van PML is om het vroegtijdig te herkennen, het vroeg op te vangen en het beledigende middel te verwijderen, in dit geval Tysabri, en dat kunnen we doen door plasma-uitwisseling, waardoor het uit het bloed wordt gewassen. En zoals we zeggen, het bewijs zit in de pudding en het lijkt erop dat mensen bij wie de ziekte al vroeg is opgelopen en wiens immuunsysteem is gereconstitueerd door het verwijderen van de Tysabri, het beter doen. Hun lichamen hebben de PML kunnen wissen.
Trevis: Op een van de andere infusibele geneesmiddelen, mitoxantron, op de markt gebracht als Novantrone, was er deze week nieuws uit Italië. We hebben het vanmorgen gewoon gebroken op mijn MS-blog over Everyday Health, met betrekking tot vrij significant hogere aantallen gevallen van leukemie [dat wil zeggen, leukemie geassocieerd met mitoxantrongebruik bij mensen die het gebruiken voor MS] dan oorspronkelijk werd verwacht. Kan je daar tegen praten?
Dr. Cohen:
Novantrone illustreert dit tweesnijdend zwaard dat ik denk dat we gaan ervaren met veel van de nieuwe medicijnen, namelijk dat ze zeer krachtig, zeer effectief zijn, maar een aantal risico's met zich meebrengen. In het geval van Novantrone [dat een ouder medicijn voor MS is], zijn de twee belangrijkste risico's die zijn gezien hartschade en leukemie. En ik denk dat de twee dingen die we over Novantrone hebben geleerd, zijn dat beide enigszins onvoorspelbaar kunnen zijn. Nu zijn ze allebei nog steeds zeldzaam, gelukkig, maar helaas lijken ze iets vaker voor te komen dan we eerder herkenden. De belangrijkste vertakking is dat we voor beide dingen moeten gaan kijken bij mensen die die medicatie hebben gekregen. Trevis:
Toen ik besloot Novantrone te nemen op een moment dat ik een doorbraak had ziekte, het was een kwestie van de risico-batenverhouding. Ik was een geruime tijd patiënt van Novantrone. U moet rekening houden met de risico-batenverhouding. In die tijd leek het me een kans van 1 op 500 op leukemie. Nu lijkt het ongeveer 1 op 136, 150, zoiets. Dr. Cohen: Trevis: Spreken van de infusietherapieën voor MS, is er iets nieuws in die wereld? Dr. Cohen:
Verschillende zeer krachtige infuustherapieën worden geëvalueerd. Allemaal zijn het monoklonale antilichamen. De ene is alemtuzumab, of Campath, en daar waren niet veel nieuwe rapporten over tijdens deze bijeenkomst, maar in verschillende eerdere vergaderingen werd gezegd dat het zeer effectief was. Net als de andere geneesmiddelen waar we het over hadden, zijn er enkele veiligheidskwesties die moeten worden opgelost. Dan is er een medicijn genaamd rituximab of Rituxan. Er was een verslag op deze bijeenkomst van een onderzoek naar Rituxan in primaire progressieve MS - MS dat vanaf het begin geleidelijk aan slechter wordt, zonder terugvallen, en het is een vorm van de ziekte die vaak minder reageert op behandelingen. De studie toonde aan dat, hoewel het voor de mensen als een groep [Rituxan] niet effectief bleek te zijn, er een subgroep was van mensen voor wie het zeer effectief leek. Dus dat is een van de dingen die we leren - dat iedereen met MS anders is en verschillende mensen reageren op verschillende medicijnen.
Trevis: Is Rituxan het enige medicijn dat momenteel wordt getest in secundaire progressieve of primaire progressieve ? Ik weet dat dit een van de dingen is die we de hele tijd horen: alles [in onderzoek en behandeling] schijnt te maken te hebben met relapsing-remitting, dus secundair-progressieve en primair-progressieve mensen hebben het gevoel dat er niets is. Sterker nog, ondanks dat de ziekte misschien in een progressieve modus is verschenen, noemen artsen het nog steeds een terugvalfase, zodat je nog steeds medicamenteuze therapie kunt krijgen, omdat er niets is goedgekeurd voor die progressieven. Dus, anders dan Rituxan, is er iets dat getest wordt op progressieve MS? Dr. Cohen:
Er zijn een paar vragen daar. Ten eerste, waarom lijkt het er op dat er minder studies zijn in progressieve MS, en er is in feite veel aandacht aan besteed [tijdens de AAN-vergadering]. Een deel van de reden dat er minder onderzoeken lijken te zijn, is dat we vaak een geneesmiddel gaan testen in relapsing-remitting MS, deels omdat het gemakkelijker is om het voordeel te meten. Vanuit klinisch oogpunt is het eenvoudiger om exacerbaties te tellen dan om trage verslechtering tijdens lopen te meten, bijvoorbeeld. Ten tweede lijken onze medicijnen beter te werken in dat stadium van de ziekte, waarvan we denken dat het meer ontsteking heeft, dat is waar de meeste van onze geneesmiddelen op zijn gericht, terwijl er bij een meer geleidelijk progressieve ziekte degeneratie kan optreden, waar de zenuw al beschadigd is cellen gaan dan verder achteruit, en onze huidige medicijnen lossen dat helaas niet op.
Maar er is eigenlijk veel aandacht voor progressieve ziekte, en ik denk dat een van de dingen die we hebben geleerd is dat wanneer er is nog steeds bewijs van een ontsteking, veel van onze medicijnen die werken in relapsing-remitting MS werken ook in progressieve MS-types. Dat is wat de Rituxan-studie liet zien. Daarnaast zullen we andere behandelingsstrategieën moeten nastreven, dingen die tot herstel leiden en we beginnen nu net aan die onderzoeken. MS-behandeling: beenmerg- en stamceltransplantaties Trevis:
Een van de studies waar [tijdens de AAN-bespreking] over werd gesproken, ging over een vrij radicale behandeling, bijna een behandeling met beenmergtransplantatie. Ze toonden aan dat er, met name in de meest agressieve van de twee soorten therapie, enige ziektevermindering verderop op de weg leek te zijn. Dr. Cohen:
Er zijn twee soorten beenmergtransplantatie, stamcelstudies om over na te denken. De ene is degene waar ik naar verwijs, waarin je na zeer agressieve immunotherapie, waarbij je in principe het immuunsysteem uitwist, het beenmerg teruggeeft om het immuunsysteem te laten groeien. Het idee is dat het immuunsysteem dat aanvankelijk kapot was en vervolgens tot MS leidde, dan weer zou regrowen en normaal zou zijn. Dus het grote nieuws in die arena was dat sommigen van ons enigszins sceptisch stonden tegenover die aanpak omdat het zo hard leek te zijn. Het is een soort van nucleaire optie. Dr. Cohen:
Precies. En dus hebben een paar recente studies aangetoond dat je van tevoren een wat minder agressieve benadering van de chemotherapie kunt krijgen en het werkt nog steeds, dus dat was eigenlijk heel spannend. Toen was er een hele tweede aspect van stamceltherapie, dat gebruikt stamcellen om MS-schade te herstellen, en dat is het aspect waarvan ik denk dat de meesten van ons het meest enthousiast zijn, maar het minste weten. Ik denk dat we in de komende paar jaar aanzienlijke vooruitgang op dat gebied zullen zien. Trevis: Nu gaan we een beetje schakelen van behandelingen en praten we meer over MS-symptomen en bijwerkingen bijwerkingen. Was er iets nieuws dat van levensbelang was dat interessant voor je was? Dr. Cohen:
Ik denk dat daar een aantal aspecten aan verbonden zijn. Dit lijkt misschien voor de hand liggend, maar een van de dingen die we in klinisch onderzoek en in de klinische praktijk hebben geleerd, is dat we de patiënt formeler moeten vragen hoe het met haar gaat. Neurologen richten zich vaak op kracht en visie en hoe snel iemand loopt, maar er zijn veel aspecten van MS die misschien niet zo voor de hand liggen voor de arts. En we hebben die les geleerd. Dat is een aspect van de kwaliteit van leven en de zogenaamde zelfrapportage-maatregelen, en steeds vaker zie je die niet alleen opgenomen in klinische onderzoeken, maar ook in de klinische praktijk. Het tweede ding is dat er een nieuwe is, opwindende symptoomtherapie die wordt ontwikkeld - Fampridine, of 4-aminopyridine - die zenuwprikkels in beschadigde zenuwbanen lijkt te kunnen verbeteren. De hoop is dat het kracht, wandelen, visie kan verbeteren. Dat medicijn is door fase III-testen gegaan en is aan de FDA voorgelegd. Het laatste wat ik wilde noemen, waren onderzoeken naar de wetenschappelijke basis van revalidatie of herstel van functie. We weten nu dat je met het juiste soort revalidatieprogramma's het zenuwstelsel kunt aanzetten zichzelf te herstellen. Trevis:
Dat is echt spannend spul. Dat is erg spannend. MS-behandeling: kinderdiabetes studeren om oorzaken te krijgen Trevis: U hebt een beetje over pediatrische MS gesproken en ik heb enkele studies gelezen die zeiden dat ongeveer 5 procent van de mensen met MS hebben een voorgeschiedenis van symptomen vanaf de leeftijd van 18. Er waren veel posters en er werd veel over gepraat [tijdens de AAN-vergadering], dus wat voor onderzoek wordt er nu gedaan bij kinderen met MS? Dr. Cohen:
MS bij kinderen is om verschillende redenen belangrijk. Ten eerste hebben kinderen met MS alle problemen die volwassenen met MS hebben, maar daarnaast hebben ze hun eigen problemen. Sprekend vanuit mijn ervaring met mijn kinderen, alles - elke ziekte die ze hebben - vergroot gewoon alle problemen van het tiener zijn, bijvoorbeeld. Dus we moeten omgaan met die speciale problemen. En dan is de gedachte dat omdat kinderen jonger zijn, we misschien iets over de ziekte zullen leren als we het in de allereerste fase van de allerjongste patiënten met de ziekte opmerken disease.
Trevis: Als er een omgevingsfactor is [betrokken bij het veroorzaken van MS], komen ze dichter bij wat dat kan zijn geweest?
Dr. Cohen: Dat klopt. Daarom zag je zoveel presentaties en zoveel posters over MS bij kinderen, omdat er veel aandacht is voor dat aspect van de ziekte.
Trevis: We hadden het een beetje over klinische proeven, en ik Ik wil hier zeker nog eens op terugkomen, want het is duidelijk dat we in het geval van drugs moeten weten of ze werken. Er zijn ook kwaliteit-van-leven klinische proeven die er zijn. Wie zijn de beste kandidaten om te overwegen om deel te nemen aan een van deze klinische onderzoeken - voor een medicijn bijvoorbeeld?
Dr. Cohen: Uiteindelijk is de enige manier om nieuwe en betere behandelingen te ontwikkelen klinische onderzoeken. Dat is hoe we ze testen. Een deel van mijn tijd op het werk wordt besteed aan het uitvoeren van klinische onderzoeken, naast het zien van patiënten. En wat ik mijn patiënten vertel, is dat uiteindelijk de belangrijkste motivatie voor deelname aan een proef is dat we meer te weten komen over multiple sclerose, maar de specifieke vragen die men zichzelf moet stellen, zijn: hoe sterk is de reden voor deze studie? Is het overtuigend dat dit medicijn misschien werkt, er veelbelovend uitziet? Is het redelijk veilig? Wat zal er bij mijn deelname aan de proef betrokken zijn, in termen van risico's en gemak enzovoort? En wat gaan we leren van deze studie? Gaat het me helpen als individu en andere mensen met MS? Trevis:
Persoonlijk denk ik dat de mensen die in deze klinische onderzoeken zitten, echt de helden van de ziekte zijn. Waar kan een geïnteresseerde informatie vinden over klinische onderzoeken en of ze in de buurt zijn? Waar kan iemand daarachter komen? Dr. Cohen:
Twee zeer goede bronnen zijn de National MS Society en de website clinicaltrials.gov. Beide bronnen bevatten een lijst van lopende klinische onderzoeken die op zoek zijn naar vrijwilligers. En ze geven ook allebei aan of er sites bij u in de buurt zijn. Trevis: Zeer goed. Eventuele laatste gedachten die je zou willen verlaten met ons publiek? Dr. Cohen: Ik zou zeggen dat we allemaal de oorzaak van MS willen ontdekken en een remedie voor MS willen ontdekken. Het is moeilijk te voorspellen wanneer dat gaat gebeuren, want dat is altijd gebaseerd op een grote ontdekking die uit de lucht komt vallen, maar wat ik mensen kan garanderen, is dat we vooruitgang boeken. En ik denk dat je in de komende drie, vier, vijf jaar veel nieuwe behandelingen zult zien en veel nieuwe kennis over wat de ziekte veroorzaakt.
Trevis: Oké. Wel, we zijn op weg. Ik wil onze gast, Dr. Jeffrey Cohen, bedanken voor zijn komst. Ik nodig je uit om onze MS-blog op EverydayHealth.com te bezoeken voor het laatste nieuws en informatie over MS. Van iedereen bij Everyday Health, wensen we u en uw gezin de beste gezondheid.
