Ik kreeg vandaag een telefoontje van de FDA als reactie op mijn verzoek van enkele weken geleden om een lijst met leden van de FDA-adviescommissie die van mening waren of u Genasense ter goedkeuring aanbeveelt. Zoals u zich wellicht herinnert, heeft het panel tegen goedkeuring stem 7 tot en met 3. De FDA gaat meestal, maar niet altijd, mee met de aanbeveling van dergelijke panels. Ze zouden moeten besluiten binnen een week of wat te doen in dit geval. Genta vroeg toestemming om Genasense voor CLL op de markt te brengen, terwijl ze doorging met een confirmatief onderzoek dat meer informatie zou opleveren. De FDA heeft het plan voor de studie goedgekeurd, maar Genta, de sponsor, heeft geen geld om de studie â € "tientallen miljoenen dollars â €" te doen als ze geen goedkeuring voor marketing kunnen krijgen.
Zoals ik heb gedaan eerder geschreven, ben ik bezorgd dat de FDA niet voldoende geïnformeerd is over de stand van de CLL-behandeling vandaag om een geïnformeerde beslissing te nemen. Ik ben er heel goed van op de hoogte dat een aantal subspecialisten van CLL in het voordeel van de goedkeuring van Genasense zijn geweest, waaronder Drs. Michael Keating (M. D. Anderson Cancer Center), Kanti Rai (Long Island Jewish Medical Center), Susan O'Brien (M.D. Anderson) en diverse anderen. Het was dus nieuwsgierig naar de hoorzitting van de adviescommissie toen de FDA een negatief beeld had en het panel, meestal niet-CLL-specialisten, in de rij viel.
De vraag was: had de FDA andere consultants achter de schermen die hen adviseerden? Vandaag, na veel bureaucratie, kreeg ik de namen maar het verklaarde de dingen niet. Er waren vier consultants bij de FDA. Ze omvatten twee feitelijke panelleden, Dr. Maria Rodriguez, een lymfoomspecialist van MD Anderson, die op het medicijn stemde, en Dr. Joao Ascensao, een hematoloog bij de Veteran's Administration in Washington, DC, en geen CLL-specialist, die op tegen. De andere consultants, ik heb het geleerd, waren Dr. Geraldine Schecter, die volgens mij de baas is van Dr. Ascensao in hematologie aan de VA, en iemand waar ik nog nooit aan dacht als een CLL-specialist, en Dr. Bruce Cheson, uit Georgetown, die is beslist een CLL-leider. Dr. Cheson was op de hoorzitting en leek zichtbaar overstuur toen de stemming negatief was. Ik weet dat hij me vertelde dat zijn vader stierf aan CLL en hij blijft een zeer toegewijde arts voor mensen met deze ziekte. Dus ik probeer dit te achterhalen. Ten minste twee consultants waren voor Genasense (Cheson en Rodriguez), één was tegen, (Ascensao). En Dr. Schecter, met wie ik niet gesproken heb en die niet op het paneel was, is een wilde kaart - maar misschien geen subspecialist in het veld.
Ik kan niet begrijpen waarom de FDA het gewoon niet deed overleg niet met meer dan één grote CLL-specialist. Is dat niet wat nodig zou zijn om de sponsor en patiënten een eerlijke shake te geven?
Je hoort de FDA zeggen dat te veel andere artsen financiële conflicten hebben. Maar mijn vrienden die ernaar hebben gekeken (zoals geduldige onderzoeksjournalisten) zeggen dat zelfs de zittende panelleden veel conflicten hebben, misschien zelfs financiële banden met andere bedrijven die ook anti-sense therapie bestuderen die Genta's zou kunnen volgen.
Ik weet dat het helemaal geen perfect proces. Maar op dit moment lijkt het niet helemaal eerlijk voor het medicijn in kwestie, en misschien zelfs voor anderen in de rij. Het probleem blijft, hoe kunnen we patiënten aandringen op onze regering om onze veiligheid te beschermen, terwijl we toegang krijgen tot mogelijk levensreddende of levensverlengende nieuwe medicijnen? En bovendien, hoe kan onze overheid medicijnbedrijven motiveren om jaren en vele miljoenen te investeren om de problemen te lenigen?
Ik heb dit eerder vermeld, maar het lijkt gepast om het nog een keer te zeggen. Vanwege mijn zakelijke inspanningen, zijn er een paar dingen die u moet weten. HealthTalk heeft in het verleden programma's voor CLL-behandeling gemaakt die werden gesponsord door onbeperkte beurzen van Genta, de ontwikkelaar van Genasense. Hoewel er geen huidige of geplande programma's zijn, zou u moeten weten dat de mogelijkheid van toekomstige programma's bestaat. Daarnaast heb ik nu een bedrijf genaamd Patient Power dat een onbeperkte subsidie van Genta ontving om de reis van drie mensen (ikzelf, een familielid van een CLL-patiënt en een andere CLL-patiënt) naar de openbare hoorzitting te vergemakkelijken. Zowel bij HealthTalk als bij Patient Power heeft Genta geen aanleiding gegeven tot controle, noch invloed op wat we zeggen of schrijven.
-Andrew
